こと、また、近年、国際共同で開発が進められる可能性があることを考慮すると、
対象となる年齢層については原則 12 歳以上とすることが妥当と考えられる。な
お、用法・用量や安全域など薬剤特性によっては、より低年齢小児を臨床試験の
対象にできる場合もある。この場合は、評価方法など、より低年齢小児を含めて
評価することの妥当性を説明する必要がある。
（５）臨床評価方法
本留意点の対象は、原則、成人の用法・用量が設定されたのち、成人と同一、
または成人の用法・用量の範囲内となる小児集団に対する臨床評価の考え方で
あり、小児の臨床データの取得は、主に、検証的臨床試験、あるいは、長期投与
試験によるものとなる。
喘息については 12 歳以上においても一定規模の数の患者が存在することから、
これらの年齢層を一定数成人の検証的試験に組入れ、市販前に薬物動態、有効性、
安全性に関する情報を取得することが必要である。特に、局所投与薬など薬物動
態による有効性の理論構築に限界があるものは、臨床試験における有効性、安全
性の情報がより重要となる。12 歳以上の小児は、成人と同様に評価することが
可能と考えられることから、小児集団のみで統計学的な検証を行うことは必須
ではない。ただし、可能な限り部分集団解析を実施するなどして、12 歳以上の
小児と成人の有効性、安全性及び薬物動態を比較し、用法・用量の妥当性を確認
しておくことは重要である。また、小児においても長期の安全性の情報を収集し
ておくことは有益であり、長期試験の対象にも 12 歳以上の小児を含めるべきで
ある。
（６）市販後の情報収集
喘息では、原則、臨床試験において小児の有効性、安全性のデータが一定数収
集され、承認審査時点で評価される。したがって、製造販売後調査においては、
薬剤ごとに、承認前に得られている情報を考慮して、必要とされる情報収集の内
容、範囲を判断する。
（７）その他の留意点
思春期（12 歳以上の小児）集団では治療に対する遵守性が低下する例が認め
られ 2)、臨床試験の対象患者としての適切性及び有効性評価に影響する可能性に
留意する必要がある。例えば、難治患者を対象とした臨床試験のプラセボ群にお
いて、治験参加後に治療順守性が向上することで成人に比べて大きなプラセボ
レスポンスが認められ、試験成績の一貫性の評価が困難になる場合がある。

17
成人と合わせて評価可能な小児（10 歳又は 12 歳以上の小児）の臨床評価の留意点について