薬事承認申請までのロードマップ（先進⇒治験）
先進医療技術名：
ロルラチニブ耐性・不忍容ALK融合遺伝子陽性肺がんに対するギルテリチニブ療法
試験薬または試験機器：ギルテリチニブ（製品名：ゾスパタ）
先進医療での適応症：
ロルラチニブ耐性・不忍容ALK融合遺伝子陽性の進行又は再発の非小細胞肺がん

臨床研究

先進医療

・ 試験名：
COMMODORE試験
・ 試験デザイン：
無作為化比較第III相試験
・ 被験者数：234
・ 結果の概要：FLT3遺伝子
変異陽性の再発または難治
性AMLを持つ患者を対象に
ギルテリチニブの有効性と安
全性を示した

試験名：ロルラチニブ耐性・不忍容
ALK融合遺伝子陽性肺がんに対す
るギルテリチニブ療法の安全性・
有効性を検討する第Ⅰ相試験
試験デザイン：単群第I相試験
登録期間：3年
追跡期間：最終症例登録日より１
年間
被験者数：14例
主要評価項目：疾病等
副次評価項目：奏効割合・病勢コ
ントロール割合、6か月時点の無
増悪生存割合ならびに無増悪生
存期間、6か月時点の全生存割合
ならびに全生存期間

当該先進医療における
選択基準：①進行または再発非小細胞肺がん、②ALK融合遺伝子陽性、③ロルラ
チニブに耐性もしくは忍容性がない、④PS0-2、⑤適切な臓器機能を有する 等
除外基準：①間質性肺炎の合併、②活動性・症候性の中枢神経系転移等
予想される有害事象：骨髄抑制、肝機能障害、消化器症状など

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医師主導治験

・ 試験名：ロルラチニブ耐性・
不忍容ALK融合遺伝子陽性肺
がんに対するギルテリチニブの
有効性を検討する第II相試験
・ 試験デザイン：
単群第II相試験

薬
事
承
認
申
請

その他
本研究結果も併せ、日本肺癌学会・日本臨床腫瘍学
会からの公知申請につき働きかけを行う
海外での現状
薬事承認：（無）
ガイドライン記載：（無）
進行中の臨床試験：（有）ALK融合遺伝子陽性肺がん
に対するギルテリチニブの安全性・有効性を検討し
た第I相試験（ミシガン大学）