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【資料１】次世代医療機器評価指標について (14 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_32218.html |
| 出典情報 | 薬事・食品衛生審議会 医療機器・体外診断薬部会（令和4年度第10回 3／27）《厚生労働省》 |
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study2及び少数例での国内治験が実施されているが、国内で Feasibility study3及び
Pivotal study が行われたものもある。海外 Pivotal study が実施された植込型補助人
工心臓については統計学的根拠に基づいた症例数設計がなされており、近年承認
されたものは既存の植込型補助人工心臓との比較対照試験として実施されている
ものもある。
（イ）国内治験及び植込型補助人工心臓による治療の国内外差
既承認の植込型補助人工心臓において、Pivotal study を海外臨床試験として実施
された機器については、本邦における植込型補助人工心臓の植込み手技や管理方
法の新規性、国内外の医療環境差等が懸念されてきた。このようなケースでは海
外 Pivotal study 成績の国内への外挿性確認を目的として、単群による少数例の国
内治験（ブリッジ試験）が実施された。国内治験で得られた知見は本邦での市販
後安全対策に活用されると共に、市販後は J-MACS に全例登録され、植込型補助
人工心臓の実臨床での使用成績が把握されている。その結果、本邦の植込型補助
人工心臓の使用成績は、米国 INTERMACS 等の海外のレジストリ成績と比較して
みても遜色ない成績が得られており、これらの RWD を活用し、新たな国内治験
を実施せず承認された植込型補助人工心臓も現在認められている。
国内治験の要否については、上述の背景や、近年発出された「医療機器の迅速
かつ的確な承認及び開発のための治験ガイダンス」4,5を踏まえ、信頼性が担保さ
れた海外 Pivotal study 成績を有する場合は、機器の新規性のほか、国内外差とし
て想定される事項（外的要因及び内的要因）と、それによる評価への影響につい
て多角的に検討すること。検討の結果、安全性上の懸念がない、又は安全対策等
により許容可能と考えられる場合は、ブリッジ試験としての国内治験を省略でき
る可能性がある。
しかしながら、市販前に国内治験を行うことの意義も引き続き十分あり、市販
後を見据えた臨床成績の確認や円滑な導入方法の検討、国内外差に関する新たな
知見の入手、それによる確度の高いリスクマネジメントの検討が必要である。そ
のため、今後の開発の１つのあり方として、海外開発品の国内への導入の検討に
おいては、国際共同治験に参加することも推奨される。なお、作動原理をはじめ、
操作や植込み方法等に新規性が高い場合は、従来どおりブリッジ試験等の国内治
験の実施が必要となる場合がある。
（ウ）迅速な臨床導入に向けた承認制度等の活用
小児用植込型補助人工心臓等、開発品の対象患者によっては検証的な臨床試験
を行うことが困難な場合も想定される。近年、そのような医療機器を対象とした
「条件付き早期承認制度」やレジストリ等の RWD の活用に関するガイドライン
が整備されており、それらの活用により迅速な導入を実現できる可能性がある。
そのため、開発初期の段階から、PMDA と開発品の臨床評価を見据えて相談を行
うことを推奨する。
イ．臨床試験の実施にあたって
（ア）医療機器の臨床試験の実施の基準（GCP）の遵守
2
医療機器の有効性及び安全性について承認申請に必要なデータを取得するために実施される臨床試験
試作品の段階も含め、医療機器の特性、又はその特性が期待どおりに機能するか確かめるための小規模
な探索的臨床試験
4 平成 29 年 11 月 17 日付薬生機審発 1117 第 1 号、薬生安発 1117 第 1 号「医療機器の試験成績に関する資
料」の提出が必要な範囲等に係る取扱い（市販前・市販後を通じた取組みを踏まえた対応）について
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平成 29 年 11 月 17 日付事務連絡「医療機器の迅速かつ的確な承認及び開発のための治験ガイダンスの
公表について」
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study2及び少数例での国内治験が実施されているが、国内で Feasibility study3及び
Pivotal study が行われたものもある。海外 Pivotal study が実施された植込型補助人
工心臓については統計学的根拠に基づいた症例数設計がなされており、近年承認
されたものは既存の植込型補助人工心臓との比較対照試験として実施されている
ものもある。
（イ）国内治験及び植込型補助人工心臓による治療の国内外差
既承認の植込型補助人工心臓において、Pivotal study を海外臨床試験として実施
された機器については、本邦における植込型補助人工心臓の植込み手技や管理方
法の新規性、国内外の医療環境差等が懸念されてきた。このようなケースでは海
外 Pivotal study 成績の国内への外挿性確認を目的として、単群による少数例の国
内治験（ブリッジ試験）が実施された。国内治験で得られた知見は本邦での市販
後安全対策に活用されると共に、市販後は J-MACS に全例登録され、植込型補助
人工心臓の実臨床での使用成績が把握されている。その結果、本邦の植込型補助
人工心臓の使用成績は、米国 INTERMACS 等の海外のレジストリ成績と比較して
みても遜色ない成績が得られており、これらの RWD を活用し、新たな国内治験
を実施せず承認された植込型補助人工心臓も現在認められている。
国内治験の要否については、上述の背景や、近年発出された「医療機器の迅速
かつ的確な承認及び開発のための治験ガイダンス」4,5を踏まえ、信頼性が担保さ
れた海外 Pivotal study 成績を有する場合は、機器の新規性のほか、国内外差とし
て想定される事項（外的要因及び内的要因）と、それによる評価への影響につい
て多角的に検討すること。検討の結果、安全性上の懸念がない、又は安全対策等
により許容可能と考えられる場合は、ブリッジ試験としての国内治験を省略でき
る可能性がある。
しかしながら、市販前に国内治験を行うことの意義も引き続き十分あり、市販
後を見据えた臨床成績の確認や円滑な導入方法の検討、国内外差に関する新たな
知見の入手、それによる確度の高いリスクマネジメントの検討が必要である。そ
のため、今後の開発の１つのあり方として、海外開発品の国内への導入の検討に
おいては、国際共同治験に参加することも推奨される。なお、作動原理をはじめ、
操作や植込み方法等に新規性が高い場合は、従来どおりブリッジ試験等の国内治
験の実施が必要となる場合がある。
（ウ）迅速な臨床導入に向けた承認制度等の活用
小児用植込型補助人工心臓等、開発品の対象患者によっては検証的な臨床試験
を行うことが困難な場合も想定される。近年、そのような医療機器を対象とした
「条件付き早期承認制度」やレジストリ等の RWD の活用に関するガイドライン
が整備されており、それらの活用により迅速な導入を実現できる可能性がある。
そのため、開発初期の段階から、PMDA と開発品の臨床評価を見据えて相談を行
うことを推奨する。
イ．臨床試験の実施にあたって
（ア）医療機器の臨床試験の実施の基準（GCP）の遵守
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医療機器の有効性及び安全性について承認申請に必要なデータを取得するために実施される臨床試験
試作品の段階も含め、医療機器の特性、又はその特性が期待どおりに機能するか確かめるための小規模
な探索的臨床試験
4 平成 29 年 11 月 17 日付薬生機審発 1117 第 1 号、薬生安発 1117 第 1 号「医療機器の試験成績に関する資
料」の提出が必要な範囲等に係る取扱い（市販前・市販後を通じた取組みを踏まえた対応）について
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平成 29 年 11 月 17 日付事務連絡「医療機器の迅速かつ的確な承認及び開発のための治験ガイダンスの
公表について」
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