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新規植込型補助人工心臓の臨床試験を行う場合は、in vitro 及び in vivo 評価が充
分に行なわれて臨床使用の妥当性が確認された機器を用い、被検者の安全と人権
の保護に対する倫理的配慮のもと、科学的にかつ適正に実施されなければならな
い。具体的には、GCP 等の基準を遵守し、信頼性が担保された臨床試験を行う必
要がある。
（イ）臨床試験のデザイン
新規植込型補助人工心臓の臨床試験による評価は、使用目的と想定される使用
期間に応じた有効性について適切にデザインされた臨床試験のデータに基づいて
行う。Pivotal study として実施する場合は、基本的に、既承認品との非劣性又は優
越性を統計学的根拠に基づく科学的な試験設計で示す必要がある。比較対照試験
での対照群の設定については、既存の植込型補助人工心臓との直接的な比較検証
以外に、信頼性の高い国内外のレジストリデータを活用することも可能である。
ウ．臨床試験計画書
（ア）基本的な事項
臨床試験計画書においては、以下の事項を明確に示すこと
a. 治験デザイン
b. エンドポイント及び成功基準
c. 対象となる患者に対する既存の治療法との違い
d. 対照群の設定の必要性の有無及びその妥当性
e. 適応疾患と適応基準及び除外基準
f. 患者登録方法（割付け方法も含む）
g. 収集データ項目及びその収集法、解析法
h. 予測される有害事象の予測頻度を含む患者へのインフォームドコンセント
の内容。想定される有害事象の予測頻度が高い場合には、当該機器の使用に
伴うリスクとベネフィットに関しての十分な説明。DT においては、終末期
医療に関する説明を含む
i. 患者管理とフォローアップの方法
j. 在宅治療に必要な事項
k. 臨床試験実施者及び医療スタッフに対する装置の使用法と管理法、患者管
理及びデータ集積を含む臨床試験実施に関する教育計画
l. 臨床試験対象者及び介護者に対する装置の使用法と管理法に関する教育計
画
m. 剖検及び使用後の治験機器評価に関するプロトコール
n. 独立した Data Safety Monitoring Board の設置
o. 重篤な有害事象発生時あるいは臨床上の利益が無いと判断された場合にお
ける臨床試験の中止に関する事項
p. データ集積を良質に行うためのデータマネジメント及びモニタリングに関
する事項
q. 監査に関する事項
（イ）使用目的
使用目的は、BTT、又は DT であり、在宅治療を中心とした QOL の高い長期補
助を安全且つ有効に行うものであること。なお、原則的にはどの目的を対象とし
ているかについて明確にすることを考慮する。基本となる医学的基準は、
「植込型
補助人工心臓治療ガイドライン」に準じた末期的重症心不全とし、使用目的に応
じた適応条件に該当する患者群を対象とする。
（ウ）対象患者（適応条件及び除外条件）

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