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【資料１】次世代医療機器評価指標について (33 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_32218.html |
| 出典情報 | 薬事・食品衛生審議会 医療機器・体外診断薬部会（令和4年度第10回 3／27）《厚生労働省》 |
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参考４
治験の症例数と期間
米国Thoratec 社の米国における臨床試験は下記のようなものであった。
1) HeartMate®
臨床試験を開始するにあたり、FDA から試験症例数の指示はなかった。HeartMate-IP
は75 症例、HeartMate-VE は86 症例でそれぞれPMA 及びSupplement の承認を得た。そ
の後、HeartMate-VE の改良版HeartMate-XVE が作成されたがVE とのデザインの違いが
軽微と判断され、臨床試験は不要であった。REMATCH についても、必要症例数は設定さ
れなかったが、臨床試験開始前に全死亡症例数92 例と指定され、92 例の患者死亡時、
LVAD グループに67 名、内科的治療グループに61 名の合計128 名が試験に参加してい
た。
2) PVAD（体外設置型補助人工心臓）
1982 年に臨床試験開始。1995 年に心臓移植へのブリッジユース（BTT）として左心、
右心、両心補助で81 例を元にDual Drive Console と併せてPMA 承認取得。1998 年に
は、適応を開心術後の心筋回復を待つ間への使用まで拡大。2001 年に、TLC-II ポータ
ブルドライバーが、13 例の試験に基づき院内及び外出用として認可され、2003 年には
18 例試験を行い、家庭での使用が認められた。
3) IVAD（PVAD の体内植込み型）
2001 年に臨床試験が開始され、2004 年にPVAD と同適応で30 例（16 例米国、14 例
ヨーロッパ）を元に承認された。
我が国では、体外設置型の東洋紡製および日本ゼオン・アイシン精機製補助人工心臓
システムについて、急性心不全を対象に60 例の臨床試験が求められ、両者とも60 例以
上の臨床試験を行い、製造承認を得た。また、植込み型としてNovacor LVAD および
HeartMate-VE において、海外データがあることを考慮して6 例の臨床試験が行われた。
その結果により、Novacor はすでに製造承認を得ている。HeartMate-VE も臨床試験を
終えて、現在審査中である。
これまでの我が国での実績も考慮すると、症例数は当面安全性を考慮した
Feasibility study の性格を持つものは5 例前後、Pivotal study は15 例前後が適切
だと考えられる。また、治験実施期間としてFeasibility study は植込み後3 か月を目
安に評価を行うことが妥当と考えられ、Pivotal study においては当面移植へのブリッ
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治験の症例数と期間
米国Thoratec 社の米国における臨床試験は下記のようなものであった。
1) HeartMate®
臨床試験を開始するにあたり、FDA から試験症例数の指示はなかった。HeartMate-IP
は75 症例、HeartMate-VE は86 症例でそれぞれPMA 及びSupplement の承認を得た。そ
の後、HeartMate-VE の改良版HeartMate-XVE が作成されたがVE とのデザインの違いが
軽微と判断され、臨床試験は不要であった。REMATCH についても、必要症例数は設定さ
れなかったが、臨床試験開始前に全死亡症例数92 例と指定され、92 例の患者死亡時、
LVAD グループに67 名、内科的治療グループに61 名の合計128 名が試験に参加してい
た。
2) PVAD（体外設置型補助人工心臓）
1982 年に臨床試験開始。1995 年に心臓移植へのブリッジユース（BTT）として左心、
右心、両心補助で81 例を元にDual Drive Console と併せてPMA 承認取得。1998 年に
は、適応を開心術後の心筋回復を待つ間への使用まで拡大。2001 年に、TLC-II ポータ
ブルドライバーが、13 例の試験に基づき院内及び外出用として認可され、2003 年には
18 例試験を行い、家庭での使用が認められた。
3) IVAD（PVAD の体内植込み型）
2001 年に臨床試験が開始され、2004 年にPVAD と同適応で30 例（16 例米国、14 例
ヨーロッパ）を元に承認された。
我が国では、体外設置型の東洋紡製および日本ゼオン・アイシン精機製補助人工心臓
システムについて、急性心不全を対象に60 例の臨床試験が求められ、両者とも60 例以
上の臨床試験を行い、製造承認を得た。また、植込み型としてNovacor LVAD および
HeartMate-VE において、海外データがあることを考慮して6 例の臨床試験が行われた。
その結果により、Novacor はすでに製造承認を得ている。HeartMate-VE も臨床試験を
終えて、現在審査中である。
これまでの我が国での実績も考慮すると、症例数は当面安全性を考慮した
Feasibility study の性格を持つものは5 例前後、Pivotal study は15 例前後が適切
だと考えられる。また、治験実施期間としてFeasibility study は植込み後3 か月を目
安に評価を行うことが妥当と考えられ、Pivotal study においては当面移植へのブリッ
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