309
310
311
312
313
314
315
316
317
318
319
320
321
322
323
324
325
326
327
328
329
330
331
332
333
334
335
336
337
338
339
340
341
342
343
344
345
346
347
348
349
350
351
352
353
354

適応条件は、
「植込型補助人工心臓治療ガイドライン」を参考に、
末期的心不全のために著しく QOL が障害された患者であること、
他の治療では延命が望めず、本臨床試験に参加することで高い QOL を伴う在
宅治療が行え、社会復帰が期待されること
とする。例えば、NYHA クラス 3－4 度で 4 度の既往があり、強心薬を含むエビ
デンスに基づいた最大限の薬物治療等が試みられていること、補助人工心臓治療
の限界や合併症についてよく理解していること、並びに家族等の理解と支援が得
られることが求められる。
除外条件についても「植込型補助人工心臓治療ガイドライン」の記載を参考と
した基準とする。
対象患者は、適切且つ妥当な基準に従って、使用する植込型補助人工心臓の目
的（BTT、又は DT）に合致した適応を満たしていると判定されていることが求め
られる。
（エ）症例数と治験実施期間
a. 症例数
症例数には臨床試験の目的を達成するのに適切な科学的根拠がある数が求
められる。臨床試験症例数は、対照群を設定する必要性があるかどうかを考慮
して設定すること。具体的には、Pivotal study の場合は基本的に対照群を設定
した比較対照試験を想定する必要があり、統計学的に仮説検証できる症例数と
すること。
b. 期間
安全性を考慮した Feasibility study は植込み後 6 カ月（BTT）または 1 年（DT）
を目安に評価を行うこと。その後、継続して使用目的に応じた検討を行うこと。
Pivotal study においては臨床試験の目的に応じたエンドポイントを設定するこ
と。開発品の新規性が高く国内へのブリッジ試験を行う場合は、原則、海外
Pivotal study と同様に設定すること。
また、医療機器においては、多数例・長期間の使用後に、治験では観察され
なかった問題が明らかになる場合もあることから、エンドポイントの期間以降
もフォローアップとして対象患者の評価を継続すること。
（オ）実施医療機関
必要症例数に基づいた適切な施設数とする。施設の資格要件としては、該当す
る植込型補助人工心臓実施施設認定を受けていることに加え、植込型補助人工心
臓の十分な経験を有していること。
（カ）臨床試験データの取得方法
試験対象者の安全性を最優先とし、臨床的な有効性の判断を重視する。侵襲的
検査は最小限にする。
（キ）試験中の有害事象が生じた時の対応
有害事象の定義及び各有害事象発生時の対応を明確にすること。また、有害事
象発生頻度が多い場合の治験の継続、中断、あるいは中止について明確にするこ
と。中止にあたっては、その後の治療や治験機器の取扱いについても示すこと。
（ク）安全性評価
有害事象の項目毎にその結果を具体的且つ明確に示すこと。
（ケ）最終評価（有用性の評価）
臨床試験の目的及び適応に応じた期間において良好な QOL を保ちながら生存
し、科学的に妥当な有用性を認めること。

8

16 / 41