患者申出療養 実施計画等評価表
評価者

別紙１

主担当： 山口 俊晴
副担当： 松井 健志、手良向 聡

申 出 に 係 る BRAF V600 変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍に対するダブラフェニブ・トラメチニ
療 養 の 名 称 ブの第 II 相試験
臨床研究中核
北海道大学病院
病院の名称
実施医療機関
の名称

北海道大学病院

（概要）
遺伝子パネル検査の普及によって、小児患者においても低悪性度神経膠腫（LGG）を
含む種々の固形腫瘍に BRAF V600 変異が検出されるようになった。本試験では、我が国
で保険適用済みの遺伝子パネル検査によって BRAF V600 変異陽性と判明した局所進行・
転移性小児固形腫瘍を有する生後 12 か月以上 15 歳以下の小児患者に対して、ダブラフ
ェニブ・トラメチニブ併用療法の有効性と安全性を評価する。

医 療 技 術
の

概

要

主要評価項目は、測定可能病変を有する患者の治療開始後２４週までの確定した
RECIST version1.1 に基づく奏効率とする。
副次的評価項目は、測定可能病変を有する患者の継続投与に伴う確定した RECIST
version 1.1 に基づく奏効率、RECIST version 1.1 に基づいて評価した測定可能病変の
径和の最良パーセント変化、測定可能病変を有する研究対象者の RECIST version 1.1
に基づく奏効率のうち、測定可能病変がある原発性脳腫瘍の患者の最良総合効果を
Response Assessment in Neuro-Oncology（RANO）に基づく評価に置き換えたもの、原
発性脳腫瘍の患者の RANO に基づく奏効率、測定可能病変を有する患者と有さない患者
を含めた病勢制御割合・無増悪生存期間・全生存期間、有害事象とする。

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