（効果）
ダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法は、BRAFV600 変異を有する切除不能または
転移性悪性黒色腫、および、BRAFV600 変異を有する非小細胞肺癌に対して我が国で承
認されている。FDA ではこれらの承認に加え、2022 年 6 月に、6 歳以上の BRAF V600E
陽性の固形腫瘍に対するダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法の適応拡大を行った。
この適応拡大は、成人対象の BRAF V600E 変異陽性の固形腫瘍に対する第 II 相バスケ
ット試験である BRF117019 試験(NCT02034110)と NCI-MATCH 試験(NCT2465060) (Arm H)、
および小児対象の BRAF V600 変異陽性の固形腫瘍に対する第 I/II 相試験である X2101
試験(NCT02124772)の結果に基づいて行われた。
小児対象の X2101 試験に含まれる患者の中で、同併用療法を行った 36 例の LGG を有
する患者における奏効率が報告され、25％（95％CI、12.1～42.2）であった。

医 療 技 術
の
（

概
続

成人対象の上記 2 試験における BRAF V600E 陽性固形腫瘍に対する同併用療法の奏効

要 率は、胆道癌（n = 48）46%、高悪性度神経膠腫(HGG)（n = 48）33％、LGG (n = 14) 50%、
き

）

低悪性度漿液性卵巣癌(n = 5) 80%、小腸癌(n = 4) 50％など、種々のがん種で良好な
結果が報告された。また、小児の BRAFV600 変異を有する Wilms 腫瘍や思春期・若年成
人の膵腺房細胞癌に対してダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法が有効であったとす
る症例報告がある。
以上より、小児患者においても、神経膠腫を含む BRAF V600E 変異陽性の固形腫瘍に
対する同併用療法の効果が期待される。
（患者申出療養に係る費用）
患者申出療養にかかる費用として、医師・看護師・薬剤師の人件費 57,923 円
臨床研究支援等支援部門 554,033 円 １症例につき 合計 611,956 円が必要
本研究で用いる試験薬のコストは供給元であるノバルティスファーマ株式会社が無
償提供する。

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