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別紙１○１ 患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について (35 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000203222_00021.html |
| 出典情報 | 患者申出療養評価会議（第36回 12／22）《厚生労働省》 |
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【別添３】「BRAF V600 変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍に対するダブラ
フェニブ・トラメチニブの第 II 相試験」の被験者の適格基準及び選定方法（意
見書より抜粋）
５．患者の適格基準及び選定方法
選択基準
1. 登録時の年齢が生後 12 か月以上 15 歳以下
2. 組織学診によって小児固形腫瘍と確定診断されている。
3. 我が国で保険適用済みの遺伝子パネル検査の結果、BRAF V600 変異陽性と判明してい
る。
4. 切除不能（局所進行または転移性）で、標準治療がない、または標準治療に抵抗性で
ある。
5. ECOG の Performance status （PS）が 0～2
6. 登録日時点で抗癌医薬品（化学療法、分子標的療法、免疫療法、内分泌療法）の投与
や脳以外の放射線治療を受けておらず、それらに伴う急性毒性が回復していること。
7. 放射線療法の最終照射日から 7 日以上経過していること。
8. 投与開始前 14 日以内の最新の検査値が以下のすべてを満たす。
① 好中球数≧1,000/mm3
② ヘグロビン≧8.0 g/dL（登録に用いた検査の採血日前 14日以内に輸血を行っ
ていないこと
③ 血小板数≧7.5×104 / mm3
④ 総ビリルビン≦ULN x 1.5 mg/dL
⑤ ALT（GPT）≦ULN x 3 IU/L
⑥ 血清クレアチニン値が年齢別に以下を満たすもの（5 歳未満：0.8 mg/dl 以
下，5 歳以上 10 歳未満：1.2 mg/dl 以下，10歳以上：1.5 mg/dl以下）
⑦ 心電図（ECG）測定 QTcF≦480 ms
除外基準
1. 活動性の重複がんを有する（同時性重複がん/多発がんおよび無病期間が 5 年以内の
異時性重複がん/多発がん。ただし局所治療により治癒と判断される Carcinoma in
situ 上皮内癌や粘膜内癌相当の病変は活動性の重複がん/多発がんに含めない）
2. 全身的治療を要する感染症を有する
3. 登録時に 38℃以上の発熱を有する
4. 妊娠中、授乳中の女性
5. ステロイド剤またはその他の免疫抑制剤の継続的な全身投与（内服または静脈内）を
受けている
6. ダブラフェニブメシル酸塩などの BRAF 阻害薬、トラメチニブジメチルスルホキシド
付加物などの MEK 阻害剤を内服したことがある
7. 併用禁止薬を使用している患者や試験中に併用禁止薬を使用する必要がある
8. 登録前 3 ヵ月以内に自家又は同種幹細胞移植を受けている
9. インスリンの継続的使用による治療中、またはコントロール不良の糖尿病を合併し
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フェニブ・トラメチニブの第 II 相試験」の被験者の適格基準及び選定方法（意
見書より抜粋）
５．患者の適格基準及び選定方法
選択基準
1. 登録時の年齢が生後 12 か月以上 15 歳以下
2. 組織学診によって小児固形腫瘍と確定診断されている。
3. 我が国で保険適用済みの遺伝子パネル検査の結果、BRAF V600 変異陽性と判明してい
る。
4. 切除不能（局所進行または転移性）で、標準治療がない、または標準治療に抵抗性で
ある。
5. ECOG の Performance status （PS）が 0～2
6. 登録日時点で抗癌医薬品（化学療法、分子標的療法、免疫療法、内分泌療法）の投与
や脳以外の放射線治療を受けておらず、それらに伴う急性毒性が回復していること。
7. 放射線療法の最終照射日から 7 日以上経過していること。
8. 投与開始前 14 日以内の最新の検査値が以下のすべてを満たす。
① 好中球数≧1,000/mm3
② ヘグロビン≧8.0 g/dL（登録に用いた検査の採血日前 14日以内に輸血を行っ
ていないこと
③ 血小板数≧7.5×104 / mm3
④ 総ビリルビン≦ULN x 1.5 mg/dL
⑤ ALT（GPT）≦ULN x 3 IU/L
⑥ 血清クレアチニン値が年齢別に以下を満たすもの（5 歳未満：0.8 mg/dl 以
下，5 歳以上 10 歳未満：1.2 mg/dl 以下，10歳以上：1.5 mg/dl以下）
⑦ 心電図（ECG）測定 QTcF≦480 ms
除外基準
1. 活動性の重複がんを有する（同時性重複がん/多発がんおよび無病期間が 5 年以内の
異時性重複がん/多発がん。ただし局所治療により治癒と判断される Carcinoma in
situ 上皮内癌や粘膜内癌相当の病変は活動性の重複がん/多発がんに含めない）
2. 全身的治療を要する感染症を有する
3. 登録時に 38℃以上の発熱を有する
4. 妊娠中、授乳中の女性
5. ステロイド剤またはその他の免疫抑制剤の継続的な全身投与（内服または静脈内）を
受けている
6. ダブラフェニブメシル酸塩などの BRAF 阻害薬、トラメチニブジメチルスルホキシド
付加物などの MEK 阻害剤を内服したことがある
7. 併用禁止薬を使用している患者や試験中に併用禁止薬を使用する必要がある
8. 登録前 3 ヵ月以内に自家又は同種幹細胞移植を受けている
9. インスリンの継続的使用による治療中、またはコントロール不良の糖尿病を合併し
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