た担当者のみが出入りする安全な場所に保管する。研究薬は、受領後、薬剤ラベル、治験薬
概要書に記載されている指示に従って保管する。ノバルティスファーマ株式会社から実施医
療機関に提供された研究薬は、研究薬管理者が管理する。管理の手順については「研究薬管
理手順書」に従う。実施期間中に研究薬の破損や汚染、その他の不備等により研究薬を使用
しない場合、もしくは、研究薬投与期間の終了後は、研究薬管理表に廃棄するボトル数、製
造番号、使用期限、廃棄の理由、廃棄後の在庫数と共に記録する。廃棄の際は、当院の規定
に従って、医療用廃棄物として廃棄する。
３．期待される適応症、効能及び効果
適応症：生後 12 か月以上 15 歳以下の BRAF V600 変異陽性進行・転移性固形腫瘍
効能・効果：腫瘍の縮小、無増悪生存期間・生存期間の延長
４．予測される安全性情報
ダブラフェニブによる重大な副作用として、悪性腫瘍、心機能障害、肝機能障害、静脈血栓
塞栓症、脳血管障害
トラメチニブによる重大な副作用として心機能障害、肝機能障害、間質性肺疾患、横紋筋融
解症、静脈血栓塞栓症、脳血管障害
５．患者の適格基準及び選定方法
選択基準
1) 登録時の年齢が生後12か月以上15 歳以下
2) 組織学診によって小児固形腫瘍と確定診断されている。
3) 我が国で保険適用済みの遺伝子パネル検査の結果、BRAF V600変異陽性と判明してい
る。
4) 切除不能（局所進行または転移性）で、標準治療がない、または標準治療に抵抗性であ
る。
5) ECOGのPerformance status （PS）が 0～2
6) 登録日時点で抗癌医薬品（化学療法、分子標的療法、免疫療法、内分泌療法）の投与や
脳以外の放射線治療を受けておらず、それらに伴う急性毒性が回復していること。
7) 放射線療法の最終照射日から7日以上経過していること。
8) 投与開始前14日以内の最新の検査値が以下のすべてを満たす。
① 好中球数≧1,000/mm3
② ヘグロビン≧8.0 g/dL（登録に用いた検査の採血日前 14日以内に輸血を行ってい
ないこと
③ 血小板数≧7.5×104 / mm3
④ 総ビリルビン≦ULN x 1.5 mg/dL
⑤ ALT（GPT）≦ULN x 3 IU/L
⑥ 血清クレアチニン値が年齢別に以下を満たすもの（5 歳未満：0.8 mg/dl 以下，5

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