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別紙１○１ 患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について (36 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000203222_00021.html |
| 出典情報 | 患者申出療養評価会議（第36回 12／22）《厚生労働省》 |
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ている
10. 登録前 3 ヶ月以内にうっ血性心不全の既往歴がある、またはうっ血性心不全を合併
している。
11. RAS の活性化変異が確認された悪性腫瘍又は BRAF-KIAA1549 などの BRAF 融合を伴う
悪性腫瘍の既往がある。
12. B 型肝炎ウイルス又は C 型肝炎ウイルス感染の既往を有する。
13. 網膜静脈閉塞症（RVO）又は中心性漿液性脈絡網膜症の既往を有するか現時点でこれ
らの所見が認められる
14. 研究責任医師あるいは研究分担医師が不適格と考える
【別添４】「BRAF V600 変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍に対するダブラ
フェニブ・トラメチニブの第 II 相試験」の有効性及び安全性の評価（意見書よ
り抜粋）
７－１．有効性及び安全性の評価
主要評価項目：
測定可能病変を有する患者の治療開始後 24 週までの確定した RECIST version1.1 に基
づく奏効率
副次評価項目
有効性の副次評価項目
測定可能病変を有する患者の継続投与に伴う確定した RECIST version1.1 に基づく奏効
率
測定可能病変を有する研究対象者の RECIST version 1.1 に基づく奏効率のうち、測定
可能病変がある原発性脳腫瘍の患者の最良総合効果を Response Assessment in NeuroOncology（RANO）に基づく評価に置き換えたもの
原発性脳腫瘍の患者の RANO に基づく奏効率、測定可能病変を有する患者と有さない患
者を含めた病勢制御割合・無増悪生存期間・全生存期間、
安全性の副次評価項目
重篤な有害事象（serious adverse event：SAE）
研究治療下で発現した有害事象（treatment-emergent adverse event：TEAE）
減量、休薬及び中止に至った TEAE
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10. 登録前 3 ヶ月以内にうっ血性心不全の既往歴がある、またはうっ血性心不全を合併
している。
11. RAS の活性化変異が確認された悪性腫瘍又は BRAF-KIAA1549 などの BRAF 融合を伴う
悪性腫瘍の既往がある。
12. B 型肝炎ウイルス又は C 型肝炎ウイルス感染の既往を有する。
13. 網膜静脈閉塞症（RVO）又は中心性漿液性脈絡網膜症の既往を有するか現時点でこれ
らの所見が認められる
14. 研究責任医師あるいは研究分担医師が不適格と考える
【別添４】「BRAF V600 変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍に対するダブラ
フェニブ・トラメチニブの第 II 相試験」の有効性及び安全性の評価（意見書よ
り抜粋）
７－１．有効性及び安全性の評価
主要評価項目：
測定可能病変を有する患者の治療開始後 24 週までの確定した RECIST version1.1 に基
づく奏効率
副次評価項目
有効性の副次評価項目
測定可能病変を有する患者の継続投与に伴う確定した RECIST version1.1 に基づく奏効
率
測定可能病変を有する研究対象者の RECIST version 1.1 に基づく奏効率のうち、測定
可能病変がある原発性脳腫瘍の患者の最良総合効果を Response Assessment in NeuroOncology（RANO）に基づく評価に置き換えたもの
原発性脳腫瘍の患者の RANO に基づく奏効率、測定可能病変を有する患者と有さない患
者を含めた病勢制御割合・無増悪生存期間・全生存期間、
安全性の副次評価項目
重篤な有害事象（serious adverse event：SAE）
研究治療下で発現した有害事象（treatment-emergent adverse event：TEAE）
減量、休薬及び中止に至った TEAE
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