本来は治験で実施すべきであるが、それが実施できない事情があることは理解す
る。また、統計学的な仮説を定めた臨床試験デザインで行うことについては、本試験
結果を薬事承認に繋げるために重要であると考える。一方で、全国で年間 10 例程度
の希少疾患であることから、単施設での実施可能性に関して照会を行ったところ、多
施設で行う可能性が示唆されている。単施設で開始した場合には、できるだけ早急に
多施設共同の計画に変更するのが妥当と考える。
実施条件欄：
（修正すれば適としてよいものは、その内容を記載ください。
）

総合評価

適

条件付き適

継続審議

不適

実施条件：
（修正すれば適となる場合は、修正内容を記載ください。
）
研究体制の見直しの是非、患者同意文書の指摘事項に対する対応、などが審議される必要
がある。

コメント欄（不適とした場合は、その理由を必ず記載ください。
）

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