年間の登録予定がすでに終了しているとはいえ、課題としてはまだ継続中であること
を考えると、今回の北大からの提案内容を取り込む形で九州大学で実施中のプロトコ
ールの拡大を検討することの方が、合理的ではないか。この九州大学による患者申出
療養には触れられてはいるものの、なぜ、それとの共同をしないのか、共同について
そもそも検討したうえでの提案なのか等について、何ら説明がなされていない。また、
さらに言えば、症例が少ない現状を踏まえると、１つのプロトコールに集約するほう
が効率的であるだろう（⇒こうした患者申出療養のプロトコールの集約の検討や申請
課題間の調整については、本制度の事務局が適切にハンドリングすべきであると考え
る）
。このことは、3.1.3.1 において「各病院で適応外使用をしている現状では承認に
つながらず不利益が大きい」と申請者ら自身でも述べていることからも明らかである
だろう。加えて、ここで申請者らが述べているように、もしも「承認につながら」な
い現状を変えようとするのであるならば、薬事承認までの道のりが遠い患者申出療養
評価制度での実施ではなく、薬事承認のための医師主導治験（あるいは国際治験デー
タの外挿＋小規模な企業国内第 3 相治験）を行うべきではないか。このことは、11.1
において本課題を「本医師主導研究」と称していることからも、申請者ら自身にも自
覚があるように推察される。
⇒本コメントに対して、研究代表者より適切な回答と修正対応がなされたことを確認
した。
実施条件欄：実施許容は、これらの指摘事項に対して適切な修正がなされるとともに、
その修正内容について実際にきっちりと履行することを約束する場合に限る。

【試験実施計画書等の評価】 評価者： 手良向 聡
６．期待される適応症、効能及び効果

適 ・ 不適

７．予測される安全性情報

適 ・ 不適

８．患者の適格基準及び登録方法

適 ・ 不適

９．治療計画の内容

適 ・ 不適

１０．有効性及び安全性の評価方法

適 ・ 不適

１１．モニタリング体制及び実施方法

適 ・ 不適

１２．被験者等に対して重大な事態が生じた場合の対処
方法

適 ・ 不適

１３．試験に係る記録の取扱い及び管理・保存方法

適 ・ 不適

１４．患者負担の内容

適 ・ 不適

１５．起こりうる利害の衝突及び研究者等の関連組織と
の関わり

適 ・ 不適

１６．個人情報保護の方法

適 ・ 不適

コメント欄：
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「不適」とした場合には必ず記載ください。
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