（２）アンメットメディカルニーズに応える新規薬剤開発に関する研究
構成員・参考人からの事前提出意見一覧①
現状と課題

今後の研究の方向性

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低分子化合物ライブラリー、モノクロナル抗体など候
補リストは充実してきている一方で、それらが実質的
に疾患と結び付けられていないものが多い。

この部分を結びつけていく基礎研究の拡充が重要である一方で、企
業内にあることが多い知財へのアクセスは難しい。治療標的となる
分子、カスケード、細胞についての情報を蓄積して行くことが重要
だろう。

２

薬剤開発のための標的を見出す研究は進んでいるが、
その標的を制御するためのモダリティーに結びつける
ことができずに開発が遅れている。
線維化はがんの成育を助長する上、がん組織への薬剤
の到達を阻むため、線維化の予防と治療はがん患者の
予後を改善するうえで重要であるが、開発が遅れてい
る。
企業主体の治験では、アンメットメディカルニーズに
対する薬剤開発は十分とは言えない。
有効な新規薬剤の開発がEBP (Emerging Biopharma)
主体のため、本邦からの開発不参加事例がドラッグロ
ス拡大に影響する。
遠隔臨床試験・治験 (Decentralized Clinical Trial) が
十分に普及していない。
希少がんに対する抗がん薬の開発は徐々に進んでいる
が、より多くの治療標的の探索が必要で、それぞれに
対応する新規医薬品開発が今後ますます求められる。
ゲノム医療をはじめとする精密医療や個別化医療には、
これまで頻度の高いがん種とされていたがん種に於い
ても、希少フラクションとしてのアンメットメディカ
ルニーズがある。

基礎研究によって標的が見出された場合、それを制御するためのモ
ダリティーへのアクセスが容易となり、早期臨床試験が迅速かつ短
期間に行われる必要がある。
線維化の本態解明に基づく標的分子の同定、それを制御する薬剤開
発を進めるべきである。

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殺細胞性の薬物の有害事象に対する本態的な研究が進
んでいない。全ゲノム解析と結び付けて原因となる遺
伝子多型を解明できないか？

医師主導治験の資金基盤整備・拡充
海外EBPの国内開発誘致と治験実施体制の見直し

臨床試験、医師主導治験を中心にDCTを採用する研究課題を重点的
に支援してはどうか。
１．がんの希少フラクション（例えば、特定遺伝子融合、
Druggableな特定ミスセンス変異: TP53 Y220C）の研究加速
２．候補化合物スクリーニングに新しい技術を導入するほか、非臨
床のproof of conceptの段階からアカデミアと企業が連携または
合同で行うなどして、早期臨床試験への同種を一層加速する。
３．シーズ探索からfirst-in-humanまで産学が一気通貫で開発でき
るアカデミアを中心とする組織を作る。

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