（２）アンメットメディカルニーズに応える新規薬剤開発に関する研究
第４期がん対策推進基本計画等における関連した記載②
経済財政運営と改革の基本方針 2023（令和5年6月閣議決定）

第４章 中長期の経済財政運営
２． 持続可能な社会保障制度の構築
（社会保障分野における経済・財政一体改革の強化・推進）
• 創薬力強化に向けて、革新的な医薬品、医療機器、再生医療等製品の開発強化、研究開発型のビジネスモデルへの転換促進等を行う
ため、保険収載時を始めとするイノベーションの適切な評価などの更なる薬価上の措置、全ゲノム解析等に係る計画の推進を通じた
情報基盤の整備や患者への還元等の解析結果の利活用に係る体制整備、大学発を含むスタートアップへの伴走支援、臨床開発・薬事
規制調和に向けたアジア拠点の強化、国際共同治験に参加するための日本人データの要否の整理、小児用・希少疾病用等の未承認薬
の解消に向けた薬事上の措置と承認審査体制の強化等を推進する。

「がん研究10か年戦略」の推進に関する報告書（中間評価）

• 支持療法については進歩が著しいが、細胞障害性抗がん剤や新規の薬剤固有の副作用等により、依然として、大きな身体的苦痛を伴う
場合があることから、ゲノム解析の観点からも、支持療法や緩和治療についての研究を重点的に推進すべきである。また、がんの本態
解明だけではなく、がん患者の身体的・精神心理的な苦痛に関する機序の解明も進めることで、新たな支持療法や緩和治療の開発につ
なげることを目指すべきである。
• 特に小児固形腫瘍や希少がんでは、海外で開発された薬剤の導入が遅れている。引き続き、アンメットメディカルニーズに応えるべく、
小児がん、ＡＹＡ世代のがんや希少がんにおける海外で開発された薬剤の導入を進めるとともに、国内発の新規薬剤開発の研究を推進
すべきである。なお、推進に当たり、関連学会においても臨床試験等を戦略的に進めるべきである。また、小児・ＡＹＡ世代における
薬剤開発を加速させるため、成人における薬剤開発と同時に、小児・ＡＹＡ世代における薬剤開発を進める研究の支援を行う等の工夫
をすべきである。
• 今後、より効率的にがん治療法を開発するため、ゲノム情報等を利活用し、患者の層別化を進める研究を推進すべきある。
• 罹患率の高いがん種においても希少フラクションが見つかり、患者の細分化が進むと考えられるため、臓器ごとのアンブレラ型臨床研
究や、バスケット型臨床試験のようながん種によらず原因遺伝子に着目した研究も推進すべきである。
• 免疫療法について、より有効と考えられる患者を絞り込み、無用な副作用を回避できるように、治療の効果予測・効果判定に係るバイ
オマーカーの研究を推進すべきである。また、新たな免疫療法の開発として、多剤との併用療法等による免疫疲弊の除去やＴ細胞受容
体遺伝子の改変技術等の利用した細胞療法に関する研究等を推進すべきである。
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