（２）アンメットメディカルニーズに応える新規薬剤開発に関する研究
構成員・参考人からの事前提出意見一覧④
現状と課題

今後の研究の方向性

「アンメットメディカルニーズに応える新規薬剤開発に関する
研究」に関しては、中間報告時点より、さらに課題が深刻化し
ている。特に、海外で開発された薬剤の導入と国内発の新規薬
剤開発の研究については、中間報告においても強力に推進すべ
きとなっている。しかしながら、国内未承認薬の割合は2016年
以降現在に至るまで、右肩上がりで推移（医薬産業政策研究所
の調査結果）しており、新たなドラッグラグ、ドラッグロスと
言われる状況に陥っている。この現状を踏まえ、第4期基本計
画では、「希少がん及び難治性がん対策」と「新規医薬品、医
療機器及び医療技術の速やかな医療実装」の項目の、取り組む
べき施策に、「薬剤アクセスの改善に向けて、日本の薬事規制
等の海外の中小バイオ企業への周知等を通じ、日本での早期開
発を促すなど治験の実施（国際共同治験への参加を含む。）を
促進する方策を検討する」との記載が加えられている。
ここ10年で免疫チェックポイント阻害剤やがんゲノム医療等、
新規の薬剤や新たな治療法が登場するなど、医学の進歩は著し
い。大変感謝申し上げたい。一方で、依然として、副作用及び
後遺症により、大きな身体的苦痛を伴う場合があり、今後も治
療の進歩とともに複雑多様化していくことが考えられる。

さらに強力に推進し、新たなドラッグラグ、ドラッグロス
の解消を実現する。

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上記の理由から、身体的な苦痛だけでなく、精神心理的な苦痛
に関しても、複雑多様化していくことが考えられる。

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特に希少がん、小児がん、AYA世代のがんでは、海外で開発さ
れた薬剤の導入が遅れており、新たなドラッグラグ、ドラッグ
ロスと言われる状況に陥っている。

がん患者の身体的・精神心理的な苦痛に関する現状の把握
や、メカリズムの解明を進めることで、新たな支持療法や
緩和治療の開発につなげることを目指すべきではないか。
希少がん、小児がん、AYA世代のがんにおける海外で開発
された薬剤の導入を進め、海外との差がゼロになることを
目指すべきではないか。また、臨床試験を戦略的に進め、
国内発の新規薬剤開発の研究を推進すべき。
海外の事例に倣い、小児・AYA世代における薬剤開発を加
速させるため、成人における薬剤開発と同時に、小児・
AYA世代における薬剤開発を進める研究の支援を行う等の
工夫をすべき。

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支持療法や緩和治療についての研究を、新規薬剤開発と同
様に重点的に推進すべきではないか。

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