（２）アンメットメディカルニーズに応える新規薬剤開発に関する研究
構成員・参考人からの事前提出意見一覧②
現状と課題
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今後の研究の方向性

ゲノム等オミックス解析に基づく層別化研究、がん細胞の「アキレス腱を狙う」開発手法では解決が難しい、患者個々のがん
プロファイル研究の成果に基づく創薬が停滞 細胞の生物学的多様性、複層・多重性（一つの標的を制御するだけでは十分な
している。
効果が見られない）に対応可能な治療開発を進める。
がん細胞・組織選択的な分子を目印として強力な殺細胞効果をもたらす再生医
療（遺伝子編集技術、ウイルスベクター等を活用する細胞療法等）、武装化抗
体、ラジオリガンド療法（アルファ線内用療法等）等、バイオエンジニアリン
グを駆使し、より広範な治療対象への拡張（ブロックバスター）をねらう、プ
ラットフォーム型治療開発を推進する。
免疫療法以外の腫瘍宿主相互作用を利用する 膵癌におけるがん間質や、ウイルス発がんにおける腫瘍前駆細胞、マイクロバ
治療開発が不十分である。
イオームなど、非がん細胞を標的とする薬剤開発に向けた腫瘍微小環境
（TME）の生物学的メカニズムの解明と遺伝子編集を伴うマイクロバイオーム
製剤の開発などより積極的な治療応用。
標的を見つけても、それから創薬に進める道
筋が国内では限られていると思います。基礎
研究と製薬企業とのギャップを埋める施策を
作って実行しない限り、日本からは画期的新
薬は生まれないと思います。研究ではなく、
システムの問題だと思います。
海外では新しいモダリティに基づくがん治療 「新しい治療モダリティに関する研究」を小分類に加えては？
法が次々と開発されているが、日本ではこの
領域が極端に弱い（アカデミアも産業界も）
がん遺伝子やがん微小環境の研究が今後発展 これまでの臓器ごとの疾患区分を超えたアンブレラ型臨床研究開発の更なる推
し、罹患率の高いがん種においても、バイオ 進が必要である。
ロジーをもとにした疾患の細分化が進むこと 疾患の細分化によりある薬剤に有効性が期待できる患者を予め特定できれば、
が想定される。
医療の高質化や限られた医療資源の有効活用が可能となる。一方で、対象患者
が絞り込まれることから、薬剤の価値が適切に評価されない場合に開発企業が
研究開発投資を回収できないため、こうした薬剤の開発・販売には国による経
済的支援が必要である。
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