（５）ライフステージやがんの特性に着目した重点研究領域

①小児がん

構成員・参考人からの事前提出意見一覧①
現状と課題

今後の研究の方向性

１

海外よりも小児がんへの開発は大幅に遅延

小児がんへの新規薬剤開発体制の整備

２

高齢者がん、小児がんなどでの治療開発が進みに
くい。
ゲノム解析を生かすことができれば新規の治療開
発が進展すると考えます。
小児がんはその希少性から治験のハードルが高い
ことに加えて、成人がんと比較したときの病態の
特殊性のため研究開発が進まず、ドラッグラグ、
ロスを招いている。
死因の首位から3位までを占める小児がんながら、
その検診が成人に比べて非常に遅れた。神経芽腫
の歴史以降、小児脳腫瘍、難治性白血病を含め大
きな課題である。
難治性造血器・固形腫瘍の患児と家族は治療中の
施設移動が困難なため、広域移動を必要とする放
射線治療施設にアクセスしにくい。
ハイリスク造血器・固形腫瘍に対する分子標的薬
は新規だけでなくrepositioningでも、小児では
成人に比較して迅速に使用しにくい環境にある。

レジストリを利用した承認制度の検討、承認を伴わないオフラベルユース
を可能とする制度の検討

３
４

５

６

７

希少な小児がんに取り組むための拠点整備を進めつつ、アカデミア研究の
進展とともに、ドラッグラグ・ロスの解消に向けた制度設計が必要である。
具体的には、海外データ及び文献等による日本人症例データを必須としな
いためのモデル＆シミュレーションの研究が必要である。
こども家庭庁と協力して、母と児の周産期から新生児・乳児・小児へと連
続性のある新たな健診と検診体制の枠組みへ主な死因となるがんとがん素
因へ対象を広げていく。小児ではその特性から「がん」のみならず「がん
素因（内因と外因）」の解析に対象を拡大する必要がある。
都市部でない地域の広域連携治療を推進するためにAIやDXを活用し、特
殊な治療（移植・遺伝子・放射線など）のための移動を最小化できる環境
整備を進める。
安全性に関するデータが海外でも集積されている治療薬を速やかに使用し
やすい診療の環境整備を進める。

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