薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

類似薬効比較方式（Ⅰ）

第一回算定組織
新

薬

最類似薬

アパダムターゼ アルファ（遺伝子組換
え）／シナキサダムターゼ アルファ（遺伝 カプラシズマブ（遺伝子組換え）
子組換え）混合物

成分名
最
類
似
薬
選
定
の
妥
当
性

令和６年４月２３日

イ．効能・効果

先天性血栓性血小板減少性紫斑病

後天性血栓性血小板減少性紫斑病

ロ．薬理作用

ＡＤＡＭＴＳ１３の補充

ｖｏｎ ｗｉｌｌｅｂｒａｎｄ因子媒介血
小板凝集抑制作用

ハ．組成及び
化学構造

いずれも、１３５３個のアミノ酸残基からなる糖タ
ンパク質（分子量：約１７３，０００）

２５９個のアミノ酸残基からなるタンパク質

ニ．投与形態
剤形
用法

注射
注射剤
２週に１回又は１日１回

左に同じ
左に同じ
１日１回

画 期 性 加 算
(７０～１２０％)

該当しない
該当する（Ａ＝４０％）
〔イ．新規作用機序（異なる標的分子）: ①－b＝1p〕
〔ハ．治療方法の改善（標準的治療法、利便性: ③－b, ③－c＝2p〕

有用性加算（Ⅰ）
(３５～６０％)

補
正
加
算

本剤は対象疾患の治療におけるはじめての遺伝子組換えｖＷＦ切断酵素（ＡＤＡＭＴＳ１
３）であり、「血栓性血小板減少性紫斑病診療ガイド２０２３」において対象疾患におけ
る治療の第一選択として、ＡＤＡＭＴＳ１３の補充を目的とした新鮮凍結人血漿製剤の輸
注が推奨されていること、新鮮凍結人血漿製剤の投与と比べて、より少量、かつ、短い時間
での投与となって患者負担の軽減につながることから、有用性加算（Ⅰ）（Ａ＝４０％）を
適用することが適当と判断した。

有用性加算（Ⅱ）
(５～３０％)

該当しない

市場性加算（Ⅰ）
(１０～２０％)

該当しない

市場性加算（Ⅱ）
(５％)

該当しない

特 定 用 途 加 算
(５～２０％)

該当しない

小

先

児
加
算
(５～２０％)
駆
加
算
(１０～２０％)

該当する（Ａ＝１５％）
本剤は小児に係る用法・用量が明示されていること等から、加算の要件に該当する。小
児日本人の試験組み入れ数等を踏まえ、加算率は１５％が妥当である。

該当しない
該当する（Ａ＝５％）

迅 速 導 入 加 算
（５～１０％）

本剤は国際共同治験により開発され、優先審査の対象であり、かつ本邦における承認申
請及び承認は欧米において最も早い承認申請及び承認から６か月以内であることから、加
算の要件を満たす。

新薬創出・適応外薬
解 消 等 促 進 加 算

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当 初 算 定 案 に 対 す る
新 薬 収 載 希 望 者 の
不 服 意 見 の 要 点
上
対

記

不
す

服
る

意

見
見

に
解

第二回算定組織

令和

14

年

月

日