薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

原価計算方式

第一回算定組織
新

原
価
計
算
方
式
を
採
用
す
る
妥
当
性

成分名
イ．効能・効果
ロ．薬理作用
ハ．組成及び
化学構造
ニ．投与形態
剤形
用法

令和６年４月２３日

薬

類似薬がない根拠

ロ）及びハ）について、本剤とシ
ステアミン酒石酸塩は一定程度
シスチン症における角膜シスチン結晶の減少
の類似性があると考えられるも
のの、イ）効能又は効果及びニ）
ジスルフィド交換反応による角膜シスチン結晶
投与形態、剤形区分、剤形及び用
の減少作用
法が本剤と異なることから、本剤
の算定上の比較薬として用いる
には適当でないと判断した。
システアミン塩酸塩

外用
点眼剤
１日４回

画 期 性 加 算
該当しない
(７０～１２０％)
有用性加算（Ⅰ）
該当しない
(３５～６０％)
該当する（Ａ＝１５％）
有用性加算（Ⅱ）
(５～３０％)

補

〔ハ．治療方法の改善（不十分例、標準的治療法、重要な副次評価項目での改善）:③－a,
③－b,③－f＝3p〕
本剤は既存の治療方法がなかった対象疾病に対し、症状の改善に寄与するこ
と 、標 準 治 療 法 と し て 位 置 づ け ら れ る と 考 え ら れ る こ と 、副 次 評 価 項 目 で あ る 羞
明 ス コ ア に お い て 改 善 傾 向 が 示 さ れ て い る ことから、有用性加算（Ⅱ）（Ａ＝１５％）
を適用することが適当と判断した。

正

市 場 性 加 算 （ Ⅰ ） 該当する（Ａ＝１０％）
(１０～２０％) 本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。
加

算 市場性加算（Ⅱ）
(５％)

該当しない

特 定 用 途 加 算
該当しない
(５～２０％)
小

児
加
算
該当しない
(５～２０％)

先

駆
加
算
該当しない
(１０～２０％)

迅 速 導 入 加 算
該当しない
（５～１０％）

新薬創出・適応外薬
解 消 等 促 進 加 算

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
新 薬 収 載 希 望 者 の
不 服 意 見 の 要 点
上 記 不 服 意 見 に
対
す
る
見
解

第二回算定組織

令和

36

年

月

日