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【参考資料１】テーマ②（新技術による医薬品等にも対応したリスクに基づく市販後安全性対策の強化、法違反事例を踏まえた更なる法令遵守や品質確保の取組の実施）について（参考資料）.pdf (13 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_41209.html |
| 出典情報 | 厚生科学審議会 医薬品医療機器制度部会（令和6年度第4回 7／5）《厚生労働省》 |
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条件付き早期承認制度の対象品目一覧
品目
企業
承認時の効能・効果
申請・指定・承認
主な申請データ
ローブレナ錠
ファイ
ザー
ALKチロシンキナーゼ阻
害剤に抵抗性又は不耐容
のALK融合遺伝子陽性の
切除不能な進行・再発の
非小細胞肺癌
2018.1.30申請
2018.6.8指定
2018.9.21承認
（８か月）
・国際共同第Ⅰ/Ⅱ相試験
（276例）（奏効率）ほか
実施中の第Ⅲ相試験の成
績の、医療現場への情報
提供
対応済み
キイトルーダ点
滴静注
MSD
がん化学療法後に増悪し
た進行・再発の高頻度マ
イクロサテライト不安定
性（MSI-High）を有する
固形癌（標準的な治療が
困難な場合に限る）
2018.3.30申請
2018.6.22指定
2018.12.21承認
（９か月）
・国際共同第Ⅱ相試験 2試験
（61例、94例）（奏効率）
実施中の2つの第Ⅱ相試
験の成績の、医療現場へ
の情報提供
対応中
エンハーツ点滴
静注用
第一三共
化 学 療 法 歴 の あ る HER2
陽性の手術不能又は再発
乳癌（標準的な治療が困
難な場合に限る）
2019.9.9申請
2019.12.2指定
2020.3.25承認
（６か月半）
・国際共同第Ⅱ相試験（253
例）（奏効率）ほか
実施中の第Ⅲ相試験の成
績の、医療現場への情報
提供
対応済み
ビルテプソ点滴
静注
[希少疾病用医
薬品]
日本新薬
エクソン53スキッピング
により治療可能なジスト
ロフィン遺伝子の欠失が
確認されているデュシェ
ンヌ型筋ジストロフィー
2019.9.26申請
2019.10.29指定
2020.3.25承認
（６か月）
・国内第Ⅰ/Ⅱ相試験（16例）
（ジストロフィンタンパク発
現等）
・海外第Ⅱ相試験（16例）
（ジストロフィンタンパク発
現、歩行時間等）
有効性・安全性の確認を
目的とした臨床試験及び
国内レジストリを用いた
調査の実施、並びに試験
成績及び解析結果の提出
対応中
アキャルックス
注射液
楽天メ
ディカル
切除不能な局所進行又は
局所再発の頭頸部癌
2020.3.6申請
2020.5.29指定
2020.9.25承認
（６か月半）
・国内第Ⅰ相試験（5例）（奏
効率）
・海外第Ⅰ/Ⅱ相試験（40例）
（奏効率）
実施中の第Ⅲ相試験の成
績の、医療現場への情報
提供
対応中
※いずれの品目も条件付き承認制度が法制化される前に対象となったものであり、法制化後は実績なし
市販後の条件
対応状況
13
品目
企業
承認時の効能・効果
申請・指定・承認
主な申請データ
ローブレナ錠
ファイ
ザー
ALKチロシンキナーゼ阻
害剤に抵抗性又は不耐容
のALK融合遺伝子陽性の
切除不能な進行・再発の
非小細胞肺癌
2018.1.30申請
2018.6.8指定
2018.9.21承認
（８か月）
・国際共同第Ⅰ/Ⅱ相試験
（276例）（奏効率）ほか
実施中の第Ⅲ相試験の成
績の、医療現場への情報
提供
対応済み
キイトルーダ点
滴静注
MSD
がん化学療法後に増悪し
た進行・再発の高頻度マ
イクロサテライト不安定
性（MSI-High）を有する
固形癌（標準的な治療が
困難な場合に限る）
2018.3.30申請
2018.6.22指定
2018.12.21承認
（９か月）
・国際共同第Ⅱ相試験 2試験
（61例、94例）（奏効率）
実施中の2つの第Ⅱ相試
験の成績の、医療現場へ
の情報提供
対応中
エンハーツ点滴
静注用
第一三共
化 学 療 法 歴 の あ る HER2
陽性の手術不能又は再発
乳癌（標準的な治療が困
難な場合に限る）
2019.9.9申請
2019.12.2指定
2020.3.25承認
（６か月半）
・国際共同第Ⅱ相試験（253
例）（奏効率）ほか
実施中の第Ⅲ相試験の成
績の、医療現場への情報
提供
対応済み
ビルテプソ点滴
静注
[希少疾病用医
薬品]
日本新薬
エクソン53スキッピング
により治療可能なジスト
ロフィン遺伝子の欠失が
確認されているデュシェ
ンヌ型筋ジストロフィー
2019.9.26申請
2019.10.29指定
2020.3.25承認
（６か月）
・国内第Ⅰ/Ⅱ相試験（16例）
（ジストロフィンタンパク発
現等）
・海外第Ⅱ相試験（16例）
（ジストロフィンタンパク発
現、歩行時間等）
有効性・安全性の確認を
目的とした臨床試験及び
国内レジストリを用いた
調査の実施、並びに試験
成績及び解析結果の提出
対応中
アキャルックス
注射液
楽天メ
ディカル
切除不能な局所進行又は
局所再発の頭頸部癌
2020.3.6申請
2020.5.29指定
2020.9.25承認
（６か月半）
・国内第Ⅰ相試験（5例）（奏
効率）
・海外第Ⅰ/Ⅱ相試験（40例）
（奏効率）
実施中の第Ⅲ相試験の成
績の、医療現場への情報
提供
対応中
※いずれの品目も条件付き承認制度が法制化される前に対象となったものであり、法制化後は実績なし
市販後の条件
対応状況
13