推進、これらの医療技術の製品化に向けた研究開発、細胞・ベクターの製造基盤強
化（国産のウイルスベクター産生細胞樹立及び産業化を含む）、我が国発の基盤技
術開発及びCDMOへのノウハウ蓄積、若手研究者を含む人材育成、新規市場開拓を目
指した取組等を進め、有効な技術を実用化につなげる。そのため、再生・細胞医療
と遺伝子治療を一体的に取り組む融合研究の推進や臨床研究拠点の整備を進める
とともに、革新的な研究開発・基盤整備を進める。また、再生医療技術を応用し、
医薬品の安全性等を評価するための創薬支援ツールの開発も進める。
特に、以下のようなテーマに重点的に取り組む。
・

再生医療技術の研究段階から臨床実装への一層の推進

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萌芽的なシーズの発掘・育成等につながる研究開発の推進

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疾患特異的iPS細胞を用いた病態解明・創薬研究の推進

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臨床用ウイルスベクター製造基盤を整備し、既存技術に基づいたベクター製
造開発の推進

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再生・細胞医療・遺伝子治療の臨床研究の裾野を広げるため、大学病院等に
よる臨床研究支援や医療機関間連携体制の強化と推進

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オルガノイド（ミニ臓器含む）、異種移植等を含め、革新的な治療手法とな
りうる新規技術の研究開発の推進

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「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長
期にわたる支障」を満たす希少難治性疾患の克服を目指した画期的な診断・
治療・予防法の開発の推進

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再生医療等製品について、国内における製造体制の整備を推進

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「がん研究10か年戦略（第５次）」を踏まえ、非ウイルス性遺伝子改変CART細胞療法等の次世代医療提供の促進を見据えた非臨床試験及び医師主導治
験の加速

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再生医療技術を応用し、様々な細胞から臓器を模擬し、医薬品の安全性等を
評価するための創薬支援ツールの開発

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高品質かつ安価な遺伝子治療薬を製造するために必要な国産の治療用ベク
ターや遺伝子改変細胞の製造技術の開発や製造関連人材の育成

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企業等が目指す再生・細胞医療・遺伝子治療の製品開発におけるCDMOと連携
した製造プロセス開発や評価手法の開発

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次世代iPS細胞の自動製造技術に関する研究開発、及び再生医療、遺伝子治
療の製造プロセス開発・製造に汎用可能な自動化プラットフォームの開発
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