業が開発に着手しにくいという制約への対応も求められる。難病のなかでも極めて
患者数が少ない超希少疾患では、国際共同研究や国内外のスタートアップ企業との
国際連携による実用化研究を進める必要がある。
・

個別の難病に関する画期的な診断・治療・予防法の開発には、それぞれの病
態解明や診療のガイドラインに直結するエビデンス創出が求められるため、
ゲノム情報や臨床情報等の蓄積と共有に取り組む。

・

再生・細胞医療、遺伝子治療、核酸医薬などの新規モダリティ等を含む治療
法の研究開発を推進する。

（ライフコース）
以下の疾患に着目した研究開発推進のマネジメントを行う。
・

認知症研究については、病態解明、創薬研究、臨床研究の三段構えで取り組
む。病態解明の観点から、ヒトを対象とする基礎研究を支援するとともに、
アルツハイマー病（AD)および非AD認知症において、客観的で簡便な早期診
断法・治療効果測定法に資するバイオマーカーの探索・開発・検証を推進す
る。創薬標的から創薬シーズの創出とモデル動物等を用いた薬効評価・毒性
評価を行い、その非臨床PoC取得を目指す。AD新薬である抗アミロイドβ抗
体薬の効率的かつ最適化使用に向けたアミロイド関連画像異常(ARIA)の発
生メカニズムの解明研究、地域コホートやレジストリ臨床情報等の利活用を
通して、発症リスク因子やARIAリスク因子を同定する研究、認知症診療に資
するバイオマーカーの開発と病態層別化等の臨床研究の推進を通して認知
症治療体制の支援を包括的に推進する。

・

神経疾患・精神疾患等の課題の克服やイノベーションの創出に向けて、実験
動物、多種・多次元・多階層データ等を活用し、脳の高次機能のダイナミク
ス解明や神経疾患・精神疾患に関する病態メカニズムの解明を進め、画期的
な診断・治療等のシーズ開発につなげていくための研究を推進する。

・

精神疾患の客観的診断法・障害（disability）評価法や精神疾患の適正な治
療法の確立並びに発症予防に資する研究開発を推進するとともに、薬事承認
を目指した、医薬品・医療機器の研究開発を推進する。

・

慢性疼痛の機序解明及び、QOL の向上に資する治療法や、画期的な治療法開
発に向けた慢性疼痛の定量的評価の確立に資する研究開発を推進する。

・

成育、小児・周産期、女性を中心に、将来世代への影響も考慮した負担の少
ない不妊治療、胎児治療及び周産期合併症に対する治療を含む周産期及び小
18