開発が困難な小児用医療機器の実用化推進事業（令和5年度）
１ 事業の目的
○ 小児用医療機器は、医療上の必要性は高いものの、患者数が少ないなどの臨床的側面と採算性の問題により、臨床
試験の実施による製品開発が困難であり、特に埋植型の医療材料等の場合、体格等の違いから成人用で承認取得した
製品では代用ができず、小児患者にとって必要な医療が提供できない状況にある。
○ 近年、医療機器の薬事申請において、臨床試験データの代替となる根拠としてリアルワールドエビデンスや臨床評
価報告書の活用を推進しているものの、国内小児レジストリで収集される臨床データが限定的であり、リアルワール
ドエビデンスの活用には限界がある。
○ そのため、既存の成人用医療機器の臨床データを小児用医療機器に外挿する評価手法を構築し、ガイドライン化す
ることにより、臨床試験を行わずに小児用医療機器の早期実用化につなげる。
２ 事業の概要・スキーム

・

小児用製品の開発ニーズが高い製品（令和4年度
実施）を対象として、
・ 小児用として評価すべきポイント及び評価の考え
方を科学的に検討するとともに、
・ 成人用医療機器の承認時データを基に、小児用と
しての有効性及び安全性等の科学的評価が可能な外
挿性評価ツールとしてin silicoの評価手法を開発す
る。
３ 実施主体等
実施主体：国立医薬品食品衛生研究所

小児用

in silico評価により
最適なサイズを決定

臨床データなし
で承認

成人用
臨床データに
基づいて評価・承認

ステントグラフト

人工股関節

４ 事業実績
ー
15