資料 ３－１
医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議
公知申請への該当性に係る報告書（案）
リツキシマブ（遺伝子組換え）
既存治療で効果不十分なループス腎炎
１．要望内容の概略について
要 望 さ れ 一般名：リツキシマブ（遺伝子組換え）
た医薬品

販売名：リツキサン点滴静注 100 mg、同点滴静注 500 mg
会社名：全薬工業株式会社

要望者名

一般社団法人日本リウマチ学会

要望内容

効能・効果

既存治療で効果不十分なループス腎炎

用法・用量

1 回当たり 375 mg/m2 を 1 週間間隔で 4 回投与、又は 1 回当た
り 1,000 mg/body を 2 週間空けて 2 回投与（Day 1、Day 15）

効能・効果及び なし
用法・用量以外
の要望内容（剤
形追加等）
備考

２．要望内容における医療上の必要性について
（１）適応疾病の重篤性についての該当性
ループス腎炎は、全身性エリテマトーデス（以下、「SLE」
）の主要な臓器病変の中でも高
頻度で発現する。難治性の場合には生命予後を左右する場合があることから、
「ア：生命に重
大な影響がある疾患（致死的な疾患）
」に該当すると判断した。
（２）医療上の有用性についての該当性
米国、英国、独国、仏国、加国、豪州のいずれにおいても、
「ループス腎炎」について承認
されていないが、海外において、既存治療抵抗性のループス腎炎に対してリツキシマブ（遺
伝子組換え）
（以下、
「本剤」）が有用である旨を報告した公表文献等がある。また、これらの
公表文献等に基づき、海外の診療ガイドラインでは、ステロイド及び免疫抑制剤による治療
が奏効しない場合には、本剤の使用を考慮する旨が記載されている。さらに、既存治療で効
果不十分なループス腎炎患者を対象とした本剤の国内臨床試験の結果（有効性及び安全性）
や、既存治療抵抗性のループス腎炎患者に対して、現時点で十分な治療法がないこと等を考
慮し、本剤は、既存治療抵抗性のループス腎炎に対する治療選択肢として「ウ：欧米等にお
いて標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内におけ
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