患者申出療養評価会議事前評価構成員からの指摘事項に対する回答

患者申出療養技術名： 筋萎縮性側索硬化症に対する EPI-589 の再投与の安全性に関する研究

令和 5 年 6 月 20 日
所属：大阪大学医学部附属病院 神経内科・脳卒中科
氏名：長野 清一

１．タイトルと研究の内容に関する質問です。研究計画書や説明同意文書では、「安全性」「忍容性」
に関する計画であることが強調されていますが、説明文書において「有効性」を確認する知見を得る
旨について記載があります（「予想される利益」の箇所など）。主目的ではないが、安全性以外の情
報も取得して次の展開につなげるというぐらいのニュアンスでしょうか。実際、被験者の方にはどのよ
うな説明になるのか気になりました。補足いただければと思います。
【回答】
ご指摘いただきました通り、今回の研究におきましては今後の第 III 相試験に向け、より長期間の投与
を行った場合の安全性、忍容性を確認することが主目的ですが、合わせて副次的に有効性についても
把握ができるよう臨床症状スコア（ALSFRS-R）等の確認も行う予定です。本研究に参加される被験者は
すでに前の医師主導治験で同薬剤の投与を受けておられる方であり、現時点でその有効性の結果は未
確定ですが、自覚的には進行抑制効果を実感しておられます。被験者に対する有効性の説明としまして
は、医師主導治験での結果はまだ出ていないが自覚的に実感されている効果は期待できる可能性があ
る、とお話ししております。

２．コミュニケーションに不自由が多い患者さんも多く、それゆえ IC 時における代筆の対応がとられて
いるものと拝察しました。これは撤回の際にも同様の対応になるのでしょうか。計画書では、中止基
準の筆頭に「研究対象者からの撤回の申し出」という記載がありますが、ご本人からの直接の撤回
表明が難しい場合には、ご家族を介した撤回表明も可能であるものと理解して良いでしょうか。
【回答】
今回対象となる被験者は上記の筋力低下により自筆での署名困難であるため、ご家族による代筆の
対応をとらせていただきましたが、意思疎通は十分可能であり、撤回に際してはご本人から意思確認し
た上でご家族より代筆をいただく、ということを想定しております。なお、撤回の場合にも原則としてご本
人からの意思確認を取る計画ですが、それがどうしても難しい場合にはご家族からの撤回表明も可能と
考えております。

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