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別紙１○患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について (38 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000203222_00025.html |
| 出典情報 | 患者申出療養評価会議（第41回 6／22）《厚生労働省》 |
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薬事承認までのロードマップ
日本に
おける
薬事承
認状況
海外第II相治験
国内第II相医師主導治験
企業治験
未承認
対象：筋萎縮性側索硬化症患者
デザイン：非盲検単群試験、
1000mg/日、3ヶ月
登録症例数：19例
試験期間：2016年1月～2018年2月
評価項目：有効性、安全性
対象：筋萎縮性側索硬化症患者
デザイン：非盲検単群試験、
1500mg/日、24週
登録症例数：10例
試験期間：2021年9月～2023年10月
評価項目：有効性、安全性
対象：筋萎縮性側索硬化症患者
デザイン：二重盲検試験、
投与量、投与期間は検討中
登録症例数：検討中
試験期間：検討中
評価項目：有効性、安全性
米国・
欧州に
おける
薬事承
認状況
未承認
2023年1月現在
EPI-589の筋萎縮性側索硬化症を
対象とした探索的試験
（EPI589-15-001試験）
EPI-589経口投与療法
れた患者に限る。）
EPI-589の筋萎縮性側索硬化症を
対象とした探索的試験
（DA350103試験）
【患者申出療養】
筋萎縮性側索硬化症（過去にEPI-589を投与さ
対象：DA350103試験を受け安全性、忍容性に問題のない筋萎縮性側索硬化症患者
目的：EPI-589の再投与の安全性及び忍容性を評価
デザイン：非盲検単群介入研究、1500mg/日、22週
登録症例数見込み：3例
予定期間：jRCT公表日～2024年12月
評価項目：安全性、改訂版ALS機能評価スケールによる有効性
実施医療機関：大阪大学医学部附属病院
安全性上の問題等で、継続が不適切と
考えられた場合
患者申出療養の取り下げ
38
EPI-589の筋萎縮性側索硬化症を
対象とした第II相試験（予定）、
第III相試験（予定）
参考
データ
有用性が認め
られた場合
承認申請
医療としての
有用性が認め
られなかった
場合
開発中止
日本に
おける
薬事承
認状況
海外第II相治験
国内第II相医師主導治験
企業治験
未承認
対象：筋萎縮性側索硬化症患者
デザイン：非盲検単群試験、
1000mg/日、3ヶ月
登録症例数：19例
試験期間：2016年1月～2018年2月
評価項目：有効性、安全性
対象：筋萎縮性側索硬化症患者
デザイン：非盲検単群試験、
1500mg/日、24週
登録症例数：10例
試験期間：2021年9月～2023年10月
評価項目：有効性、安全性
対象：筋萎縮性側索硬化症患者
デザイン：二重盲検試験、
投与量、投与期間は検討中
登録症例数：検討中
試験期間：検討中
評価項目：有効性、安全性
米国・
欧州に
おける
薬事承
認状況
未承認
2023年1月現在
EPI-589の筋萎縮性側索硬化症を
対象とした探索的試験
（EPI589-15-001試験）
EPI-589経口投与療法
れた患者に限る。）
EPI-589の筋萎縮性側索硬化症を
対象とした探索的試験
（DA350103試験）
【患者申出療養】
筋萎縮性側索硬化症（過去にEPI-589を投与さ
対象：DA350103試験を受け安全性、忍容性に問題のない筋萎縮性側索硬化症患者
目的：EPI-589の再投与の安全性及び忍容性を評価
デザイン：非盲検単群介入研究、1500mg/日、22週
登録症例数見込み：3例
予定期間：jRCT公表日～2024年12月
評価項目：安全性、改訂版ALS機能評価スケールによる有効性
実施医療機関：大阪大学医学部附属病院
安全性上の問題等で、継続が不適切と
考えられた場合
患者申出療養の取り下げ
38
EPI-589の筋萎縮性側索硬化症を
対象とした第II相試験（予定）、
第III相試験（予定）
参考
データ
有用性が認め
られた場合
承認申請
医療としての
有用性が認め
られなかった
場合
開発中止