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別紙１○患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について (36 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000203222_00025.html |
| 出典情報 | 患者申出療養評価会議（第41回 6／22）《厚生労働省》 |
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あることから、筋萎縮性側索硬化症患者にとっては有用な治療であると考えられる。
１７．現時点での普及性
未定
１８．将来の保険収載の必要性
本試験のみにより薬事承認・保険適用に至ることは困難であるが、本試験により試験薬が安全に投与
できることが確認された場合には、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議に試験薬の開
発要望を提出し、企業治験あるいは医師主導治験の下での臨床試験が実施されることを目指すと共
に、その結果として薬事承認および保険適用に至る状況を作り出すことを目指す。
１９．文献情報
・患者申出療養の内容を論述した論文
（実施結果の分析について言及しているものであること）
Noda N, Hamatani T, Takagaki T, et al. Phase 1 study to investigate the safety, tolerability,
and pharmacokinetics of EPI-589 in healthy participants. Clin Pharmacol Drug Dev
2022;11:1136–46.
・患者申出療養の有効性及び安全性を評価した原著論文
（著者自らの研究結果に基づく論文をいう）
Klein MB, Katz J, Baloh R, et al. CLT-17: Results from the EPI-589 safety and pharmacology
trial in ALS patients. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener 2018;19(Suppl.
S1):274.
Matsumoto Y, Sampei K, Nashida T, et al. EPI-589, a redox-active neuroprotectant, potently
protects cultured cells from oxidative stress and alleviates symptomatic and pathological
progression
of
motor
neuron
disease
in
the
wobbler
mouse.
bioRxiv
doi: https://doi.org/10.1101/2022.03.13.484182.
・当該保険医療機関における実績に基づく論文又は報告書
（実施結果の評価について言及しているものであること）
Miller TM, Cudkowicz ME, Genge A, et al. Trial of antisense oligonucleotide Tofersen for
SOD1 ALS. N Engl J Med 2022;387:1099-1110.
・その他参考となる論文
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１７．現時点での普及性
未定
１８．将来の保険収載の必要性
本試験のみにより薬事承認・保険適用に至ることは困難であるが、本試験により試験薬が安全に投与
できることが確認された場合には、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議に試験薬の開
発要望を提出し、企業治験あるいは医師主導治験の下での臨床試験が実施されることを目指すと共
に、その結果として薬事承認および保険適用に至る状況を作り出すことを目指す。
１９．文献情報
・患者申出療養の内容を論述した論文
（実施結果の分析について言及しているものであること）
Noda N, Hamatani T, Takagaki T, et al. Phase 1 study to investigate the safety, tolerability,
and pharmacokinetics of EPI-589 in healthy participants. Clin Pharmacol Drug Dev
2022;11:1136–46.
・患者申出療養の有効性及び安全性を評価した原著論文
（著者自らの研究結果に基づく論文をいう）
Klein MB, Katz J, Baloh R, et al. CLT-17: Results from the EPI-589 safety and pharmacology
trial in ALS patients. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener 2018;19(Suppl.
S1):274.
Matsumoto Y, Sampei K, Nashida T, et al. EPI-589, a redox-active neuroprotectant, potently
protects cultured cells from oxidative stress and alleviates symptomatic and pathological
progression
of
motor
neuron
disease
in
the
wobbler
mouse.
bioRxiv
doi: https://doi.org/10.1101/2022.03.13.484182.
・当該保険医療機関における実績に基づく論文又は報告書
（実施結果の評価について言及しているものであること）
Miller TM, Cudkowicz ME, Genge A, et al. Trial of antisense oligonucleotide Tofersen for
SOD1 ALS. N Engl J Med 2022;387:1099-1110.
・その他参考となる論文
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