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別紙１○患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について (50 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000203222_00025.html |
| 出典情報 | 患者申出療養評価会議（第41回 6／22）《厚生労働省》 |
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【別添５】
「筋萎縮性側索硬化症に対する EPI-589 の再投与の安全性に関する研
究」の予定の試験期間及び症例数（意見書より抜粋）
７－２．予定の試験期間及び症例数
予定試験期間：jRCT 公表日～2024 年 12 月 31 日
予定症例数：3 例
既に実績のある症例数：無し
予定試験期間及び予定症例数の設定根拠：
医師主導治験（DA350103）での登録例数（10 例）のうち、再投与が見込まれる患者数を設定
した。
予定試験期間に関して、ICH M7 ガイドラインに従い、EPI-589 原薬の製造工程のリスクアセ
スメントを実施した。その結果、クラス 2 及びクラス 3 に該当する不純物は、原薬への混入
リスクがないことを確認した。クラス 1（Cohort of concern）に関しては、溶媒として Nメチル-2-ピロリドンを使用することから N-ニトロソ-N-メチル-4-アミノ酪酸（NMBA）につ
いてリスクアセスメントを実施し、原薬中の混入量が定量限界（5 ppm）未満（参考値：1.1
ppm）であることを確認した。EPI-589 の 1 日最大投与量 1500mg から算出される NMBA の 1 日
摂取量と、発がんリスク 1×10-5（NMBA の許容摂取量：96.0 ng/day）の関係から算出され
る最大投与日数は 327 日間となる。本臨床研究に先行し実施している医師主導治験
（DA350103）において既に 24 週間（約 168 日間）投与された研究対象者が組み入れられる
予定であるため、治療期を 22 週間（約 154 日間）と設定した。
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「筋萎縮性側索硬化症に対する EPI-589 の再投与の安全性に関する研
究」の予定の試験期間及び症例数（意見書より抜粋）
７－２．予定の試験期間及び症例数
予定試験期間：jRCT 公表日～2024 年 12 月 31 日
予定症例数：3 例
既に実績のある症例数：無し
予定試験期間及び予定症例数の設定根拠：
医師主導治験（DA350103）での登録例数（10 例）のうち、再投与が見込まれる患者数を設定
した。
予定試験期間に関して、ICH M7 ガイドラインに従い、EPI-589 原薬の製造工程のリスクアセ
スメントを実施した。その結果、クラス 2 及びクラス 3 に該当する不純物は、原薬への混入
リスクがないことを確認した。クラス 1（Cohort of concern）に関しては、溶媒として Nメチル-2-ピロリドンを使用することから N-ニトロソ-N-メチル-4-アミノ酪酸（NMBA）につ
いてリスクアセスメントを実施し、原薬中の混入量が定量限界（5 ppm）未満（参考値：1.1
ppm）であることを確認した。EPI-589 の 1 日最大投与量 1500mg から算出される NMBA の 1 日
摂取量と、発がんリスク 1×10-5（NMBA の許容摂取量：96.0 ng/day）の関係から算出され
る最大投与日数は 327 日間となる。本臨床研究に先行し実施している医師主導治験
（DA350103）において既に 24 週間（約 168 日間）投与された研究対象者が組み入れられる
予定であるため、治療期を 22 週間（約 154 日間）と設定した。
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