よむ、つかう、まなぶ。
別紙１○患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について (18 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000203222_00025.html |
| 出典情報 | 患者申出療養評価会議（第41回 6／22）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
様式第５号
患者申出療養の内容 （概要）
申出に係る療養の名称：筋萎縮性側索硬化症に対する EPI-589 の再投与の安全性に関する研
究
適応症：筋萎縮性側索硬化症
内容：
（概要）
筋萎縮性側索硬化症（ALS）は未だ治療法が確立されていない難治性神経変性疾患で、現状
承認されている薬剤はわずか 2 種類でより生存期間を延長する、または臨床症状を改善す
る、または使いやすい薬剤の開発が期待されている。本研究は、患者申出療養制度に基づい
て、先行する医師主導治験（DA350103）において使用された ALS に対して一定の効果が期待
される EPI-589 を、DA350103 に参加した ALS 患者に対して再投与した際の安全性と忍容性
を確認する前向き介入試験である。
（効果）
先行する医師主導治験（DA350103）において、全被験者（いずれも EPI-589 実薬投与）での
結果は現在解析中であるが、今回本臨床研究への参加を希望している 1 名の患者での
ALSFRS-R スコア（12 項目、各項目 4 点満点の計 48 点満点、重症化に従い減点）の合計点
は、平均で被験薬投与中 0 点/月、投与終了後 1.25 点/月の減点となっている。また当院で
参加したもう 1 名の経過は、被験薬投与中 1 点/月、投与終了後 2.25 点/月の減点となって
いる。両患者とも自覚的な日常生活動作の変化についても、治験終了後に明らかにその増悪
速度は速くなっていると述べている。
（患者申出療養に係る費用）
本臨床研究に係る総費用は 1,249,318 円である。そのうち、患者申出療養に係る費用は
1,192,618 円である。
18
患者申出療養の内容 （概要）
申出に係る療養の名称：筋萎縮性側索硬化症に対する EPI-589 の再投与の安全性に関する研
究
適応症：筋萎縮性側索硬化症
内容：
（概要）
筋萎縮性側索硬化症（ALS）は未だ治療法が確立されていない難治性神経変性疾患で、現状
承認されている薬剤はわずか 2 種類でより生存期間を延長する、または臨床症状を改善す
る、または使いやすい薬剤の開発が期待されている。本研究は、患者申出療養制度に基づい
て、先行する医師主導治験（DA350103）において使用された ALS に対して一定の効果が期待
される EPI-589 を、DA350103 に参加した ALS 患者に対して再投与した際の安全性と忍容性
を確認する前向き介入試験である。
（効果）
先行する医師主導治験（DA350103）において、全被験者（いずれも EPI-589 実薬投与）での
結果は現在解析中であるが、今回本臨床研究への参加を希望している 1 名の患者での
ALSFRS-R スコア（12 項目、各項目 4 点満点の計 48 点満点、重症化に従い減点）の合計点
は、平均で被験薬投与中 0 点/月、投与終了後 1.25 点/月の減点となっている。また当院で
参加したもう 1 名の経過は、被験薬投与中 1 点/月、投与終了後 2.25 点/月の減点となって
いる。両患者とも自覚的な日常生活動作の変化についても、治験終了後に明らかにその増悪
速度は速くなっていると述べている。
（患者申出療養に係る費用）
本臨床研究に係る総費用は 1,249,318 円である。そのうち、患者申出療養に係る費用は
1,192,618 円である。
18