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別紙１○患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について (40 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000203222_00025.html |
| 出典情報 | 患者申出療養評価会議（第41回 6／22）《厚生労働省》 |
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【別添２】
「筋萎縮性側索硬化症に対する EPI-589 の再投与の安全性に関する研
究」の期待される適応症、効能及び効果（意見書より抜粋）
３．期待される適応症、効能及び効果
適応症：
筋萎縮性側索硬化症
効能・効果：
先行する医師主導治験（DA350103）において、全被験者（いずれも EPI-589 実薬投与）で
の結果は現在解析中であるが、今回本臨床研究への参加を希望している 1 名の患者での
ALSFRS-R スコア（12 項目、各項目 4 点満点の計 48 点満点、重症化に従い減点）の合計点
は、平均で被験薬投与中 0 点/月、投与終了後 1.25 点/月の減点となっている。また当院
で参加したもう 1 名の経過は、被験薬投与中 1 点/月、投与終了後 2.25 点/月の減点とな
っている。両患者とも自覚的な日常生活動作の変化についても、治験終了後に明らかにそ
の増悪速度は速くなっていると述べている。
40
「筋萎縮性側索硬化症に対する EPI-589 の再投与の安全性に関する研
究」の期待される適応症、効能及び効果（意見書より抜粋）
３．期待される適応症、効能及び効果
適応症：
筋萎縮性側索硬化症
効能・効果：
先行する医師主導治験（DA350103）において、全被験者（いずれも EPI-589 実薬投与）で
の結果は現在解析中であるが、今回本臨床研究への参加を希望している 1 名の患者での
ALSFRS-R スコア（12 項目、各項目 4 点満点の計 48 点満点、重症化に従い減点）の合計点
は、平均で被験薬投与中 0 点/月、投与終了後 1.25 点/月の減点となっている。また当院
で参加したもう 1 名の経過は、被験薬投与中 1 点/月、投与終了後 2.25 点/月の減点とな
っている。両患者とも自覚的な日常生活動作の変化についても、治験終了後に明らかにそ
の増悪速度は速くなっていると述べている。
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