患者申出療養評価会議事務局からの確認事項に対する回答

患者申出療養技術名：筋萎縮性側索硬化症に対する EPI-589 の再投与の安全性に関する研究

令和 5 年 5 月 28 日
所属：大阪大学医学部附属病院 神経内科・脳卒中科
氏名：長野 清一

１．治験・拡大治験や先進医療といった他の制度で本技術が実施できない理由について説明してくだ
さい。
【回答】
治験・拡大治験または先進医療制度での実施を検討しましたが、現時点では下記理由により治験・拡
大治験あるいは先進医療を早期に実施することは難しいと判断しております。
・

製販企業より、治験または先進医療に対する薬剤提供は数量や提供期間により提供可否の判断
には時間がかかるとの回答であったこと。

・

拡大治験の対象となる主たる治験の実施中（登録終了）または実施後の状況でないこと。

・

統計学的根拠をもって有効性を評価可能な症例数で品質確保した医師主導治験や先進医療の実
施に必要となる研究費を現時点では獲得できていないこと。
本試験は、先行する医師主導治験（現在解析中）に参加された、現在当院で治療中の患者からの申出

が起点となって立案されています。先行する医師主導治験実施時、当該薬剤によって病状の進行が抑
えられていました。治験や先進医療の実施までにかかる期間を考慮すると、現在その患者が必要として
いる薬剤を迅速に届けることが難しいため、治験や先進医療といった制度ではなく、患者申出療養制度
に基づいて試験を行う必要があると考えました。
本技術の申出状況や他薬剤開発状況の評価、研究費の獲得等に取り組み、必要に応じて将来的な企
業治験や医師主導治験の実施につなげたいと考えております。

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