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別紙１○患者申出療養に係る新規技術の科学的評価等について (37 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000203222_00025.html |
| 出典情報 | 患者申出療養評価会議（第41回 6／22）《厚生労働省》 |
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筋萎縮性側索硬化症に対するEPI-589の再投与の安全性に関する研究 （概要図）
【目的】
筋萎縮性側索硬化症患者（ALS）で、過去にEPI-589を投与された患者を対象にEPI-589を再投与したときの
安全性及び忍容性を検討する。
【対象】
筋萎縮性側索硬化症患者であって、過去に約24週間のEPI-589投与あり、かつ安全性及び忍容性に問題なく、
外来通院可能な患者
【投与方法と評価スケジュール】
EPI-589 500 mg（EPI-589 250mg錠 2錠）を1日3回食前（朝食、昼食、及び夕食のそれぞれ1時間以上前）
に経口投与する。投与期間は、治療期登録翌日から治療期22週時に規定された、全ての検査・観察の終了時ま
でとする。有害事象は同意取得から事後観察期にわたって評価され、ALFRS-Rスコアなどは治療期4、8、12、
16、22週時および事後観察期4週時に評価される。
治療期
同意取得
スクリーニング
4
8
事後観察期
12
16
22
4
週
【主要評価項目】有害事象
【副次評価項目】ALSFRS-Rスコア変化量及び変化率など
【目標症例数と研究期間】
目標症例数：3例
登録予定期間：jRCT公表日～2023年11月30日、実施予定期間：jRCT公表日～2024年12月31日
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【目的】
筋萎縮性側索硬化症患者（ALS）で、過去にEPI-589を投与された患者を対象にEPI-589を再投与したときの
安全性及び忍容性を検討する。
【対象】
筋萎縮性側索硬化症患者であって、過去に約24週間のEPI-589投与あり、かつ安全性及び忍容性に問題なく、
外来通院可能な患者
【投与方法と評価スケジュール】
EPI-589 500 mg（EPI-589 250mg錠 2錠）を1日3回食前（朝食、昼食、及び夕食のそれぞれ1時間以上前）
に経口投与する。投与期間は、治療期登録翌日から治療期22週時に規定された、全ての検査・観察の終了時ま
でとする。有害事象は同意取得から事後観察期にわたって評価され、ALFRS-Rスコアなどは治療期4、8、12、
16、22週時および事後観察期4週時に評価される。
治療期
同意取得
スクリーニング
4
8
事後観察期
12
16
22
4
週
【主要評価項目】有害事象
【副次評価項目】ALSFRS-Rスコア変化量及び変化率など
【目標症例数と研究期間】
目標症例数：3例
登録予定期間：jRCT公表日～2023年11月30日、実施予定期間：jRCT公表日～2024年12月31日
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