令和5年度以降に、拠点の支援を活用し、顕著な成果・実績に結びついた事例
【難治性疾患治療薬の開発】
・●●型先天性筋ジストロフィー患者を対象とした●●の多施設共同第I相臨床試験（医師主導治験）
【行動変容を促すプログラム医療機器の開発】
・●●病の患者を対象とした運動療法補助システムの非盲検・検証的ランダム化比較試験（医師主導治験）
・●●症候群に対する認知行動療法アプリの有効性に関する多施設共同単群試験（特定臨床研究）
【希少がん治療薬の開発】
・原発性●●悪性リンパ腫に対する●●の医師主導による第Ⅱ相二重盲検比較試験（医師主導治験）
【疾患予防の試み】
・●●による妊娠高血圧症候群の再発予防試験（特定臨床研究）

分散型治験(DCT)体制整備・実施状況
①DCTの体制整備を目的としてALSを対象とした模擬治験（オンライン診療、
eConsent、eWSを利用）と治験薬の模擬配送を実施した。
②IRB委員教育を実施した。
③DCT（ハイブリッド型）を実施した。
・●●症に対する●●の有効性及び安全性を検討する、多施設共同プラセ
ボ対照二重盲検比較試験（治験薬配送）
・●●透析液●●の多施設共同比較試験（治験薬配送）
・●●変異を有する●●の臨床症状発症前の成人を対象とした自然経過観
察期間及び非盲検継続投与期間を含む●●の無作為化プラセボ対照第III
相試験（訪問看護師が定期的な採血を実施）

・●性遺伝性●●病を対象にバイオマーカー、認知機能、及び臨床評価項
目を用いて疾患修飾薬候補を検討する第2相／第3相多施設共同、無作為
化、二重盲検、プラセボ対照、プラットフォーム試験（治験薬配送、訪問看護
師が治験薬を投与）
・●●●の炎症を伴う●室駆出率が軽度低下又は保たれた心不全患者を対
象とした、罹病率及び死亡率に対するプラセボと比較した●●の効果（ePro
を利用）
・●歳以上の活動性を有する特発性●●疾患患者を対象に●●の有効性、
安全性、忍容性、薬力学、薬物動態および免疫原性を評価する
operationallyシームレスデザインの第 II/III 相、無作為化、二重盲検、プラ
セボ対照、2群並行群間、多施設共同試験（eProを利用）
・化膿性●●患者を対象に●●の長期投与を評価する延長試験（eProとオ
ンライン診療を利用）

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