３＋：PS ４

重症度判定（重症度判定項目の中で最も症状の重い項目を該当重症度とする。）
因子／重症度

軽快者

重症度１

重症度２

重症度３

肝機能障害

—

１＋

２＋

３＋

胆道感染

—

１＋

２＋

３＋

急性膵炎

—

１＋

２＋

３＋

膵石または肝内結石

—

１＋

２＋

３＋

身体活動制限

—

１＋

２＋

３＋

＜対象となるものの割合＞
上記＜重症度分類＞を適応した場合、重症度 2 以上の指定難病の対象となる割合は、約 9%である。

根拠としては、本邦の実態調査として、日本膵・胆管合流異常研究会では、1990 年から症例登録を行ってお
り、現在までに小児 1,258 例、成人 1,280 例で、計 2,538 例の先天性胆道拡張症患者を全国登録している。これ
らの症例を 2012、2017 年に小児 482 例、成人 354 例で追跡調査を行った所、小児 482 例のうち、51 例（10.6%）
に拡張胆管切除術後に合併症（胆管炎、肝内結石、膵炎、膵石）を認め、重症度２以上の症例は、44 例（9.1%）
あった。このうち 322 例は成人に達しており、28 例（8.7%）が成人期でも合併症を認めた。 成人症例 354 例で
は、43 例（12.1%）に合併症（胆管炎、肝内結石、膵炎、膵石）を認め、重症度２以上の症例は 34 例（9.6%）であっ
た。
まとめると、先天性胆道拡張症患者では、拡張胆管切除術後でも、長期的に重症度２以上の症例が小児
9.1%、成人 9.6% 存在し、これらの患者は手術後も毎年入院治療を要しており、長期療養が必要と考えられる。
※診断基準及び重症度分類の適応における留意事項
１．病名診断に用いる臨床症状、検査所見等に関して、診断基準上に特段の規定がない場合には、いず
れの時期のものを用いても差し支えない(ただし、当該疾病の経過を示す臨床症状等であって、確
認可能なものに限る）
。
２．治療開始後における重症度分類については、適切な医学的管理の下で治療が行われている状態で、
直近1年間で最も悪い状態を医師が判断することとする。
３．なお、症状の程度が上記の重症度分類等で一定以上に該当しない者であるが、高額な医療を継続す
ることが必要な者については、医療費助成の対象とする。

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