② 患者中心の医薬品開発 （PFDD: Patient-Focused Drug Development）
患者団体と国と企業との関係性
参画する患者の選ばれ方
•

PFDD会議には医療者や専門家のほか、パネリストとなる患者や介護者等のステークホ
ルダーと、投票等を通して公開議論に参加する参加者がいる。
FDA主導のPFDD

外部主導のEL-PFDD

事例

2015年9月15日
• α1-アンチトリプシン欠乏症
（AATD）1

2020年8月28日
• 巣状分節性糸球体硬化症（FSGS)
• 全米腎臓財団（NFK)と希少なタンパク質漏出性
腎疾患の支援組織（Nephcure）の共同主催3

パネリストの
選別方法

• 12名
• 選別方法記載なし

• 27名
• NKFとNephCureの代表者がそれぞれの組織
の会員から選出。パネリストの選定基準は、各パ
ネルにおける臨床および人口統計上の多様性を
最大限に高めるように設定。

聴衆の参加方法

• 約850名
• webサイトやSNS、チラシで広報
し、参加登録を促す2

• 投票に参加していたのは50名弱
• NKFのwebサイトから参加登録可能

企業との関わり
1.
2.
3.

PwC

• 報告書謝辞に5社の名前が記載

https://www.fda.gov/media/136516/download
https://www.fda.gov/media/97245/download
https://www.kidney.org/sites/default/files/elpfdd_fsgs_vop_20210910.pdf
13