資料 ３‐１
医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議
公知申請への該当性に係る報告書（案）
ミコフェノール酸 モフェチル
強皮症に伴う間質性肺疾患の増悪抑制、改善
１．要望内容の概略について
要 望 さ れ 一般名：ミコフェノール酸
た医薬品

モフェチル

販売名：セルセプトカプセル 250
セルセプト懸濁用散 31.8%
会社名：中外製薬株式会社

要望者名

日本呼吸器学会、日本リウマチ学会

要望内容

効能・効果

強皮症に伴う間質性肺疾患の増悪抑制、改善

用法・用量

成人：ミコフェノール酸

モフェチルとして 1 回 250～

1,000 mg を 1 日 2 回 12 時間毎に食後経口投与する。
なお、年齢、症状により適宜増減するが、1 日 3,000 mg を上
限とする。
効能・効果及び
用法・用量以外
の要望内容（剤
形追加等）
備考
２．要望内容における医療上の必要性について
（１）適応疾病の重篤性についての該当性
全身性強皮症（以下、
「SSc」）は皮膚硬化、手指潰瘍等の皮膚症状、レイノー症状、間質
性肺疾患（以下、
「ILD」
）、消化管病変、腎病変等の症状を呈する疾患である。SSc に伴う
ILD（以下、
「SSc-ILD」
）は、組織の過剰な線維化による不可逆的な肺構造の破壊により、
13～15%程度が酸素療法や肺移植を必要とする末期肺病変へと進行し、呼吸困難により死
に至る 1),2)ことから、「ア 生命に重大な影響がある疾患」に該当すると判断した。
（２）医療上の有用性についての該当性
ミコフェノール酸

モフェチル（以下、
「MMF」
）は欧米等 6 カ国では要望効能・効果の

承認を得ていないものの、英国のガイドライン 3)では国内外で既存治療とされているシク
ロホスファミド水和物（以下、
「CYC」）の代替療法又は CYC 投与後の維持療法として MMF
が記載されている。また、海外で実施された無作為化二重盲検比較試験（SLSⅡ試験）4)の
結果、標準的な治療薬である CYC に対する MMF の優越性は検証されなかったものの、副
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