よむ、つかう、まなぶ。
会議資料 (68 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00036.html |
| 出典情報 | 医薬・生活衛生局が実施する検討会 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第62回 3／13）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
要望番号；II-5
有効性について、主要評価項目である New approaches to Neuroblastoma Therapy（以下、
「NANT」）.に基づく奏効率［95%CI］は、A、B 及び C 群でそれぞれ 14［5, 30］%（5/36
例）、14［5, 31］%（5/35 例）及び 32［18, 51］%（11/34 例）であった。
安全性について、初回治療後に認められた Grade 3 以上の非血液毒性は下表のとおりで
あった。3 例（B 群 1 例、C 群 2 例）が MDS/AML の発現により死亡した。因果関係のある
死亡に至った有害事象は認められなかった。血液毒性に関して、計 61 例で骨髄増殖因子
（myeloid gowth factors）が投与された（A 群 53%、B 群 69%及び C 群 58%、以下同順）。
初回治療後に発熱性好中球減少症が 6%、9%及び 0%に認められた。血小板数が＜20,000/μL
となったのは 22 例（61%）、15 例（43%）及び 14 例（41%）であった。
有害事象
発熱性好中球減少症
洞性徐脈
視神経障害
腹痛
便秘
下痢
イレウス
口腔粘膜炎
悪心
嘔吐
疲労
カテーテル関連感染症
菌血症
多発性細菌感染
骨折
心電図 QT 補正間隔延長
体重減少
ALT 増加
AST 増加
無食欲
脱水
高カリウム血症
低アルブミン血症
低カルシウム血症
低カリウム血症
低ナトリウム血症
臀部痛
鼻出血
A群
36 例
発現割合（%）
B群
35 例
C群
34 例
6
3
0
0
0
0
0
0
0
0
0
3
3
0
0
0
0
0
0
0
0
0
0
3
3
0
0
0
9
0
0
3
3
11
3
3
6
17
3
6
0
0
0
0
3
6
0
14
11
3
0
0
0
3
3
0
0
0
3
0
0
0
0
0
3
6
0
0
0
3
3
3
0
0
3
3
3
0
3
0
9
0
0
3
4）Yanik GA, et al. 131I-metaiodobenzylguanidine with intensive chemotherapy and autologous stem
cell transplantation for high-risk neuroblastoma. A new approaches to neuroblastoma therapy
(NANT) phase II study. Biology of blood and marrow transplantation : Biol Blood Marrow Transplant
2015; 21: 673-81 15）
MIBG 集積陽性の高リスク神経芽腫患者 50 例（1.1～22.8 歳）を対象に、カルボプラチ
ン、エトポシド及びメルファランによる骨髄破壊的な大量化学療法（自家幹細胞移植を伴
13
68 / 235
有効性について、主要評価項目である New approaches to Neuroblastoma Therapy（以下、
「NANT」）.に基づく奏効率［95%CI］は、A、B 及び C 群でそれぞれ 14［5, 30］%（5/36
例）、14［5, 31］%（5/35 例）及び 32［18, 51］%（11/34 例）であった。
安全性について、初回治療後に認められた Grade 3 以上の非血液毒性は下表のとおりで
あった。3 例（B 群 1 例、C 群 2 例）が MDS/AML の発現により死亡した。因果関係のある
死亡に至った有害事象は認められなかった。血液毒性に関して、計 61 例で骨髄増殖因子
（myeloid gowth factors）が投与された（A 群 53%、B 群 69%及び C 群 58%、以下同順）。
初回治療後に発熱性好中球減少症が 6%、9%及び 0%に認められた。血小板数が＜20,000/μL
となったのは 22 例（61%）、15 例（43%）及び 14 例（41%）であった。
有害事象
発熱性好中球減少症
洞性徐脈
視神経障害
腹痛
便秘
下痢
イレウス
口腔粘膜炎
悪心
嘔吐
疲労
カテーテル関連感染症
菌血症
多発性細菌感染
骨折
心電図 QT 補正間隔延長
体重減少
ALT 増加
AST 増加
無食欲
脱水
高カリウム血症
低アルブミン血症
低カルシウム血症
低カリウム血症
低ナトリウム血症
臀部痛
鼻出血
A群
36 例
発現割合（%）
B群
35 例
C群
34 例
6
3
0
0
0
0
0
0
0
0
0
3
3
0
0
0
0
0
0
0
0
0
0
3
3
0
0
0
9
0
0
3
3
11
3
3
6
17
3
6
0
0
0
0
3
6
0
14
11
3
0
0
0
3
3
0
0
0
3
0
0
0
0
0
3
6
0
0
0
3
3
3
0
0
3
3
3
0
3
0
9
0
0
3
4）Yanik GA, et al. 131I-metaiodobenzylguanidine with intensive chemotherapy and autologous stem
cell transplantation for high-risk neuroblastoma. A new approaches to neuroblastoma therapy
(NANT) phase II study. Biology of blood and marrow transplantation : Biol Blood Marrow Transplant
2015; 21: 673-81 15）
MIBG 集積陽性の高リスク神経芽腫患者 50 例（1.1～22.8 歳）を対象に、カルボプラチ
ン、エトポシド及びメルファランによる骨髄破壊的な大量化学療法（自家幹細胞移植を伴
13
68 / 235