要望番号；II-5

上記の他、神経芽腫患者に対して 131I-MIBG を投与した症例報告 58）～61）が確認された。

７．公知申請の妥当性について
（１）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における有効性の総合評価につ
いて
MIBG 集積陽性の神経芽腫に対して、国内外の臨床試験における本薬の有効性の概略は
以下のとおりである（「5．要望内容に係る国内外の公表文献・成書等について」及び「6．
本邦での開発状況（経緯）及び使用実態について」の項参照）。
131

I-MIBG 単独投与

上記 5.（1）1）の報告において、奏効率は 444 MBq/kg 投与群で 25%（4/16 例）、666 MBq/kg
投与群で 37%（55/147 例）であった。すべての患者における 1 年 EFS 率は 18%、1 年及び
2 年 OS 率はそれぞれ 49%及び 29%であった（観察期間の中央値：9.4 カ月（範囲：0.5～95.6
カ月）。
上記 5.（1）2）の報告において、初回治療における奏効率［95%CI］は 30［21, 41］%（37/76
例）、2 回目の治療における奏効率［95%CI］は 29［18, 45］%（12/41 例）であった。
併用投与
上記 5.（1）3）の報告において、奏効率［95%CI］は、A（単独投与）で 14［5, 30］%（5/36
例）、B（ビンクリスチン及びイリノテカンとの併用）が 14［5, 31］%（5/35 例）、C 群（ボ
リノスタットとの併用）で、32［18, 51］%（11/34 例）であった。
上記 5.（1）4）の報告において、カルボプラチン、エトポシド及びメルファランによる骨
髄破壊的な大量化学療法（自家幹細胞移植を伴う）が併用され、奏効率はコホート 1（導入
化学療法に対して効果がなかった、又は増悪した患者）で 10%（4/41 例）
、コホート 2（導
入化学療法の終了時点で少なくとも PR となった患者）で 38%（3/8 例）であった。3 年 EFS
率及び 3 年 OS 率は、コホート 1 でそれぞれ 20±7%及び 62±8%、コホート 2 でそれぞれ
38±17%及び 75±15%であった。
上記 5.（1）5）の報告において、トポテカンが併用され、奏効率［95%CI］は 13［4, 31］%
（4/30 例）であった。
上記 5.（1）6）の報告において、ビンクリスチン及びイリノテカンが併用され、奏効率は、
555 MBq/kg 投与群で 50%（3/6 例）
、666 MBq/kg 投与群で 23%（6/26 例）であった。
上記 5.（1）7）の報告において、導入化学療法後の大量化学療法及び自家幹細胞移植が併
用され、5 年 OS 率及び 5 年 EFS 率は、それぞれ 72.4±6.4%及び 58.3±6.9%であった。
上記 5.（1）8）の報告において、トポテカンが併用され、奏効率は 57%（9/16 例）であっ
た。

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