要望番号；II-5
上記 5.（1）9）の報告において、導入化学療法を実施後、大量化学療法、131I-MIBG 投与及
び自家幹細胞移植が実施され、その後大量化学療法、局所の放射線療法及びイソトレチノ
イン投与が実施された。3 年 EFS 率は 68.2±6.0%であった。
上記の試験結果に加え、Peer-reviewed journal の総説、教科書及び診療ガイドラインの内
容を踏まえると、外国人の再発又は難治性の神経芽腫患者における 131I-MIBG（296～
666 MBq/kg）の有効性は示されており、治療選択肢の 1 つとされていると考える。また、
欧州では神経芽腫に対して 131I-MIBG が承認されており、米国では Expanded Access Program
（Compassionate Use）の下で、難治性神経芽腫患者に対して 131I-MIBG 296～666 MBq/kg の
用法・用量で投与されている。
国内において、先進医療 B の特定臨床研究等が実施され、神経芽腫に対する相当の使用
実績が蓄積されている。
検討会議は、以上の海外臨床試験成績、海外における承認状況、本邦の使用実態及び国
際的な教科書並びに診療ガイドラインの記載内容等を踏まえ、MIBG 集積陽性の神経芽腫
に対する 131I-MIBG（296～666 MBq/kg）の有効性は期待できると考える。
（２）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における安全性の総合評価につ
いて
国内外の公表論文において、神経芽腫に対して 131I-MIBG を投与した際に認められた主
な Grade 3 以上の有害事象は、要望された医薬品（販売名：ライアット MIBG-I131 静注）
の添付文書で既に記載されている事象の範囲内であった（「5．要望内容に係る国内外の公
表文献・成書等について」の項参照）。
131

I-MIBG は欧州では 1997 年に承認され、20 年以上の使用実績が蓄積されている。本邦

においては、要望された医薬品（販売名：ライアット MIBG-I131 静注）が 2021 年に承認さ
れ、再審査期間中2である。また、当該製剤が承認される以前から、海外の 131I-MIBG 製剤
を輸入し、国内において神経芽腫に対する使用実績が蓄積されている。加えて、国内で実
施された先進医療 B の特定臨床研究（試験計画番号：jRCTs041180030 及び jRCTs041180041）
において、7.4 GBq を超える用量での投与が行われ、造血幹細胞移植併用下での安全性上の
特段の懸念は認められていない（5．＜日本における臨床試験等＞及び 6．
（2）の項参照）。

2

以下の承認条件が付され、安全性検討事項として、骨髄抑制、甲状腺機能低下症及び二次性悪性腫瘍が設定さ
れている。初回承認時に付された再審査期間は 2031 年 9 月 26 日に終了予定。
1. 医薬品リスク管理計画を策定の上、適切に実施すること。
2. 国内での治験症例が極めて限られていることから、製造販売後、一定数の症例に係るデータが集積される
までの間は、全症例を対象に使用成績調査を実施することにより、本剤の使用患者の背景情報を把握する
とともに、本剤の安全性及び有効性に関するデータを早期に収集し、本剤の適正使用に必要な措置を講じ
ること。

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