➢希少疾病用医薬品の指定の推進、リアルワールドデータの薬事活用の推進
医薬・生活衛生局
医薬品審査管理課
（内線、）

希少疾病用医薬品審査等推進費
令和５年度概算要求額



百万円（－）※（）内は前年度当初予算額

１ 事業の目的
● 欧米で希少疾病用医薬品として指定されているものが、日本では希少疾病用医

国内未承認薬の薬効分類と開発状況（年末、製薬協調べ）

薬品に指定されず、日本での開発の遅延や日本が国際共同開発に参加できない
などの問題が生じている。
● 日本で指定数が限定的な理由として、
①開発早期の段階では、指定要件である「特に優れた使用価値を有するもの」かど
うかの判断が難しく、様々な文献等の精査の業務量が大きいことに加え、
②指定に係る評価やその後の開発相談等に対応するための30'$の体制が十分
でないこと、がある。
希少疾病用医薬品の指定に係る相談、指定の評価等に対応するための30'$の業務体制の整備を行う。
（参考）現状、希少疾病用医薬品の指定数は～件年。指定に至らないものも件年程度あり、いずれも相談対応が行われる。

２ 事業の概要・スキーム

３ 実施主体等

● 開発企業からの

● 30'$（主として新薬審査部）

・希少疾病用医薬品の指定に係る相談の対応（厚労省と共同）

・指定に係る相談・評価等の支援（文献情報の整理、類薬の開発状

・指定に係る評価書作成の支援

況の調査等）により、職員を支援する嘱託職員の人件費（４名、

・指定後の開発相談等の業務の支援

補助）

を行う嘱託職員を、30'$の審査部に配置。
（国内未承認薬の多い抗がん剤、感染症、神経系、代謝性疾患など、希少疾
病用医薬品の指定相談が多いと見込まれる分野を中心に配置）

医薬・生活衛生局
医薬品審査管理課
（内線、）

リアルワールドデータ活用促進事業
令和５年度概算要求額



百万円（－）※（）内は前年度当初予算額

１ 事業の目的
● 疾患レジストリなどの医療データ（5:'5HDO:RUOG'DWD）を薬事申請で活用するには、それに依拠
して安全性・有効性の評価ができるよう、高い水準でのデータの品質管理・信頼性保証が求められる。
● しかしながら、現状、知識の普及や経験の蓄積が十分とは言い難い。薬事申請に使用できるような

疾患レジストリ等を
管理するアカデミア
①人材交流

5:'を国内で整備していくためには、疾患レジストリ等の管理者側が、承認審査において求められる品質
管理や信頼性保証について十分に理解した上で疾患レジストリ等を構築・運営する必要がある。

②5:'活用の調査と
ガイドライン、レジスト
● また、 一方で、30'$の調査員が、疾患レジストリ等の管理の現状を理解し、実態に則した指導・助言 リのカタログ等の作成

を行うことも必要。
● 大学等の疾患レジストリ管理者やデータサイエンティストと30'$の調査員が一体になって、5:'活用

疾患レジストリ等を
管理するアカデミア

に際しての課題解決を図るとともに、5:'の活用に係る調査及びガイドライン等の整備を行うこと等により、

③訪問指導
④研修会

5:'の品質管理・信頼性保証に関する知識の普及を図る。

２ 事業の概要・スキーム

３ 実施主体等

● 大学等の疾患レジストリ管理者やデータサイエンティストが、30'$と
人材交流を行い、薬事水準の信頼性確保の方策等について学ぶ
（30'$職員が指導等に当たる。）

● 大学・大学院、国立高度専門医療研究センター
・人材交流（４機関。がんセンター等を想定。）
・ガイドライン等の作成費用

● 併せて、所属する大学等において、5:'の活用に係る調査及びガイ
ドライン等の作成を行う。

● 30'$（信頼性調査部門）
・訪問指導（人材交流対象機関を想定）及び研修会（その他機
関も参加可能）の開催費用
・人材交流対象者の指導等に当たる職員の人件費

● 30'$職員が疾患レジストリ等への訪問指導及び研修会を実施。

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