再生医療実用化研究事業
事業概要（背景・目的）
再生医療等は、これまでの治療では対応困難であった疾患に対する新たな治療法とな
り得るものであり、最新の再生医療を世界に先駆けて実用化することを目的として、倫理
性及び科学性が十分に担保された臨床研究や医師主導治験等支援する必要がある。

令和５年度要求額
ＰＪ（モダリティ）区分
医薬品
医療機器・ヘルスケア
再生・細胞医療・遺伝子治療
ゲノム・データ基盤
疾患基礎研究

3,253,744千円
要求額
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3,253,744
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シーズ開発・研究基盤

令和５年度概算要求のポイント

計

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・ 新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画（令和４年６月７日）において、「再生・細胞医療・遺伝子治療については、
新たな医療技術の臨床研究・治験の推進、これらの医療技術の製品化に向けた研究開発」を進めるとされたことを踏まえ、 令和５
年度は、in vivo 遺伝子治療の実用化に向け、遺伝子導入、改変等が有効と考えられる疾患の治療方法探索のための臨床研究、
臨床開発の早い段階から出口を見据え、企業の協力を得ながら品質・非臨床データの取得や医師主導治験の実施を進める研究を
支援し、遺伝子治療製品・先進医療へ着実に繋げることを目的とする。特に、in vivo遺伝子治療の臨床研究・医師主導治験の支
援及び、その準備段階の支援については、重点的な支援を行い、着実な実用化を目指す。

これまでの成果概要等
・ 令和２年度から令和３年度までの研究において、パーキンソン病に対するiPS細胞由来分化細胞を用いた医師主導治験な
ど、13件の臨床研究や医師主導治験が実施された。
【再生・細胞医療・遺伝子治療（令和２～３年度）】
＜アウトプット＞
・研究成果の科学誌（インパクトファクター５以上）への論文掲載件数 38件
・研究成果の科学誌（インパクトファクター５未満等の他の科学誌）への論文掲載状況 78件
・治験に移行した研究課題数 6件
・臨床研究に移行した研究課題数 7件
＜アウトカム＞
・企業へ導出される段階に至った研究課題数 0件
・研究成果を活用した臨床試験・治験への移行状況 13件
・薬事承認件数 1件

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