再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト

再生医療実用化研究事業（拡充）

○ 再生医療等の実用化に向け、細胞移植時のヒト幹細胞の腫瘍化や微生物汚染等のリスクに対する安全性確保のための研究、機能不全となった組織や臓器の治療方
法探索のための臨床研究、臨床開発の早い段階から出口を見据え、企業の協力を得ながら品質・非臨床データの取得や医師主導治験の実施を進める研究、再生医
療等の品質及び安全性を担保する評価基準策定に向けた研究等を支援し、再生医療等製品・先進医療へ着実に繋げることを目的とする。また、日本国内だけでなく海
外にも展開可能な再生医療等技術の確立を目指す研究を重視する。
○ 令和５年度は、研究開発の進んでいないin vivo 遺伝子治療の実用化に向け、遺伝子導入、改変等が有効と考えられる疾患の治療方法探索のための臨床開発の
早い段階から出口を見据え、企業の協力を得ながら品質・非臨床データの取得や臨床研究・医師主導治験の実施を進める研究を支援し、遺伝子治療製品・先進医療
へ着実に繋げることを目的とする。特に、in vivo遺伝子治療の臨床研究・医師主導治験の支援及び、その準備段階の支援については、重点的な支援を行い、着実な
実用化を目指す。

２）創薬応用に向けた研究の支援

１）再生・細胞医療・遺伝子治療の実用化に向けた研究の支援
ア．安全性の確保のための研究

安全性を確保するため、実用化の課題となっている分
野（がん化等）に対する研究を支援。

造腫瘍性、免疫拒絶

再生・細胞医療を用いた、実用化に近い治療方法に係る臨
床研究を支援。

体内動態把握

ウ．多能性幹細胞の臨床応用に向けた細胞特
性解析のための研究

臨床に用いる多能性幹細胞が持つ株ごとの細胞特性
を解析し、臨床応用の加速化、コスト削減に繋がる研
究を支援。
神経細胞

細胞ごとの分化特性解析

イ．治療方法探索のための研究

アカデミア発のシーズを、速やかに実用化につなげていくためア
カデミアと企業が協力して行う、再生・細胞医療・遺伝子治
療に関する研究に対して支援。
アカデミア

協
力

臨床研究や治験における有効性及び安全性の評価に必要な臨床情報のデータ収集等により、
再生医療等の臨床開発における課題を解決し、新たな治療法の確立に繋がる研究を支援。

基礎研究

肝細胞

有効性確認

神経細胞

毒性確認

iPS細胞

企業

オ．臨床研究等における課題解決・新たな治療法の開発に係る研究

キ．再生医療等技術の効率化のための研究

臨床研究・治験の移行段階にある医薬品の候補
化合物等について、効果的・効率的な研究の実
施に向けた安全性評価法等に関する研究開発を
支援。

エ．産学連携による研究（拡充）

肝細胞

３）基盤的支援

カ．多能性幹細胞・体性幹細胞等を利用し
た創薬応用のための研究

非臨床研究

臨床研究／治験

研究成果をイ．エの個別事業にフィードバック

再生医療の効率化につながる技術の開発・向上や研究プロセスの刷新を図るため
の研究を支援。

ク.再生医療等技術の国際展開のための研究
国内での早期実用化を目指して臨床での検証を実施しているところであり、世界的な市
場展開も視野に入ってきている段階であるため、製造方法(培養添加物等)や品質管
理方法、移送方法(凍結保存液等)の研究を支援。

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