具体的な研究内容等（疾患基礎研究）
希少難治性疾患の克服に向け実用化を目指した病態解明研究を、若手研究者の採択枠を拡
充の上で実施する。最終的な臨床応用を目指し、新たな治療を探索・同定につなげる画期的な
研究、先端技術かつ独創性に富んだ解析技術を活用した研究を実施する。
IRUD等でモデル生物コーディネーティングネットワークの体制を整備し、IRUD 等で見つかって
きた病因遺伝子変異候補の情報を有する臨床研究者からの解析依頼を受け、全国の最適なモ
デル生物等を用いて遺伝子機能を解析する研究者とマッチングし、遺伝子発現分布、モデル動
物等を作出して表現型の解析、更には ヒトホモログ導入による回復性検討などの方法でバリ
デーションを行い、臨床現場への情報の提供を最優先事項として実施し、病態解明・創薬シーズ
探索への活用につなげる。
。｢
難治事業・病態解明研究のアウトカム
企業同出
パートナーシップ

ベンチャー創出による
実用化・開発資金の獲得

知財確保等・
有効な特許申請

病態解明
研究

他の研究資金による
研究の継続・発展

AMED研究での
ステップアップ

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