具体的な研究内容等
難治性神経芽腫に対するIL2、CSF併用ch14.18 免疫療法の国内臨床開発(H28～)
大阪市立総合医療センター 原 純一

研究内容
代表的な小児がんである神経芽腫に対して、抗GD2抗体ジヌツキシマブの「大量化学療法後の
神経芽腫」の治療薬として医師主導治験を実施した。本結果に基づき、薬事申請を行い、令
和3年6月薬事承認を受けた。同時に、併用薬であるフィルグラスチム、テセロイキンの神経芽腫
に対するジヌツキシマブの併用薬としての適応拡大の承認申請が行われ、令和3年6月薬事承
認を受けた。

難治性リンパ腫に対するMALT1阻害剤の開発(H30～)
国立大学法人京都大学 小川誠司

研究内容
リンパ球系血液細胞のシグナル伝達に関与するMALT1に対する選択的な阻害剤の研究開発を行った。
具体的には、①MALT1臨床開発候補化合物の創生、及び当該化合物を用いての治験薬申請に必
要な非臨床試験、②MALT1阻害剤を適応すべき難治性リンパ腫種の特定、及び患者層別化バイオ
マーカーの同定・検出系の確立を行った。本結果を基に国内企業への導出が完了した。

期待されるアウトプット、アウトカム
①医薬品プロジェクト【期待されるアウトプット、アウトカム】令和3年度末迄の達成状況（括弧内は令和6年度までの達成目標）
【アウトプット】
・非臨床POCの取得件数 6件（5件以上）
・臨床POCの取得件数 2件（1件）
【アウトカム】
・シーズの企業への導出件数 6件（3件以上）
・研究成果を活用した臨床試験・治験への移行 3件（-）
・薬事承認件数（新薬、適応拡大） 3件

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