期待されるアウトプット、アウトカム
【期待されるアウトプット】
令和６年度までに、
①医薬品プロジェクト
・非臨床POCの取得2件・臨床POCの取得3件
②医療機器・ヘルスケアプロジェクト
・医療機器のクラスIII・IVの医療機器の開発を目指す課題採択率25%
③再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト
・非臨床POC取得１件（うち遺伝子治療1件）,治験移行数1件（うち遺伝子治療1件）
④ゲノム・データ基盤プロジェクト
・研究成果の科学誌（インパクトファクター５以上）への論文掲載件数175件、科学誌（インパクトファクター5未満等の他
の科学誌）への論文掲載状況 ※その他管理指標のため件数目標は設定せず
・新たな疾患関連遺伝子・薬剤関連遺伝子の同定16件
【期待さえるアウトカム】
令和６年度までに、
①医薬品プロジェクト
・研究成果を活用した臨床試験・治験への移行状況 ※その他管理指標のため件数目標は設定せず
②医療機器・ヘルスケアプロジェクト
・医療機器のクラスIII・IVの医療機器の薬事承認件数1件
③再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト
・企業へ導出される段階に至った研究課題数1件（うち遺伝子治療1件）（うち企業へ導出された件数1件）
・研究成果を活用した臨床試験・治験への移行状況 ※その他管理指標のため件数目標は設定せず
⑤疾患基礎研究プロジェクト
・シーズの他の統合プロジェクトや企業等への導出件数10件
本領域における病因・病態解明、診断法や治療法、予防法に関する研究開発を推進することで、難病・小児慢性特定疾病
対策の推進に寄与し、早期診断・早期治療が可能となり、遺伝子パネル等の早期診断法の確立及び質の向上、医薬品等に
よる新たな治療法の確立、診療ガイドラインの向上等、難病の医療水準の向上や患者のQOL 向上等につながる。

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