移植医療技術開発研究事業
事業概要（背景・目的）
【背景】臓器・組織移植分野では、脳死下での臓器提供数は年々増加しているが、移植希望者数と比較して十分では
なく、限られたドナーソースを有効に用いることでより多くの臓器提供につなげる必要がある。また、術後早期から長期
にわたる移植関連合併症や移植片廃絶が未だ課題としてあげられる。造血幹細胞移植分野では、医療技術の進歩に
より造血幹細胞移植の予後が改善しているが、感染症、移植片対宿主病（GVHD）等の移植関連合併症や移植後再発
の課題は依然として残っている。また、生存している患者についても、移植後合併症のためQOLが低下する等の問題
がある。
【目的】移植患者の治療成績向上に資する、原疾患や合併症に対する検査や治療の最適化及び開発のための研究を
進める。

令和５年度要求額
ＰＪ（モダリティ）区分
医薬品
医療機器・ヘルスケア
再生・細胞医療・遺伝子治療
ゲノム・データ基盤
疾患基礎研究

127,054千円
要求額（千円）
0
0
0
127,054
0

シーズ開発・研究基盤

0

計

0

令和５年度概算要求のポイント
【臓器・組織移植分野】
○【増額】HLAエピトープ多型に基づく臓器移植のテーラーメイド医療開発に資する研究
個々のケースにおける細胞内シグナリング予測することで、テーラーメイド型免疫抑制療法の開発に向けた創薬対象の特定が期待できることから、増額を要求する。
○【新規】脳死下および心停止後臓器移植における臓器保存、移植適応評価に関する研究
○【新規】移植臓器長期生着に資する遺伝子関連データベースを基軸にした移植後フォローアップ体制の確立を目指す研究
【造血幹細胞移植分野】
◯【増額】造血細胞移植レジストリデータを用いた、造血細胞移植後亜急性期合併症の予防・治療の最適化に資する機械学習研究
造血細胞移植後の合併症は多彩であり、その発症には原疾患だけでなく、移植幹細胞の種類、前処置や維持療法に用いる薬剤等の様々な要素が複合的に影響する。本研究は、機械学習の手法を
用いて、サイトメガロウイルス再活性化予測モデル、移植片対宿主病の予測因子モデル、臍帯血ユニットの選択基準等を構築することを目指しており、移植後亜急性期合併症の予防と治療を最適化
し、移植患者の予後改善に直結する内容であることから、増額を要求する。
○【新規】移植後再発に対する包括的研究

これまでの成果概要等
臓器・組織移植分野の成果として、新規移植療法の開発に資するものとして、抗体関連拒絶反応に対する治療の実態調査に基づき、全臓器における抗体関連拒
絶反応ガイドラインを作成し、抗体関連拒絶反応に対する臨床研究を進めている。また、新規治療薬適応拡大に資する多施設多臓器の臨床経過・遺伝子バンク
を備えたレジストリ構築と遺伝子多型解析システムを確立した。
造血幹細胞移植分野の成果として、新規移植療法の開発に資するものとして、臨床試験を通じ、腸内細菌の乱れが消化管GVHD発症の一因であることを示し、便
微生物移植（FMT）の治療の有効性を確認した。また、組織適合性関連遺伝子の適合性と移植成績に関する研究成果をもとに、「造血細胞移植のためのHLAガイ
ドブック」を編集し、造血幹細胞移植情報サービス・日本骨髄バンクのウェブサイトに公開した。
【ゲノム・データ基盤】
＜アウトプット＞
・研究成果の科学誌（インパクトファクター５以上）（令和２～３年度） 39 件※
・新たな疾患発症メカニズム解明件数（令和２～３年度）６ 件
＜アウトカム＞
・臨床的に実用可能なバイオマーカー等の開発件数（令和２～３年度）０ 件 ※クラリベイト Journal Citation Reportsより集計

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