制度に改められた。この「早期有用性評価」とは、費

格をベースに（これを超えない範囲で）償還価格が

用効果分析等の医療経済評価ではなく、当該新薬

決定される。

に従来の療法（比較対照療法）と比べた「追加的な
一方、追加的な有用性があると判断された医薬

有用性」があるか否か、その大きさはどれくらいかの

品については、この後、当該企業と公的医療保険

評価である。本制度は、2011 月 1 月以後にドイツ国

中央連合会（GKV-Spitzenverband）との間で価格交

内において販売が開始される全ての新薬に対して

渉が行われる（6 ヶ月間）。ここで合意に至れば、当

適用される。これらの新薬については、その後に当

該価格が実質的な償還価格とされる。合意に至らな

該製品に追加効能が承認された場合や小児用量

かった場合は、仲裁委員会 が設置され調整が行わ

等が追加承認された場合にも、その都度この早期

れることになるが、最終的には他の欧州諸国での販

有用性評価制度が適用される。また、医薬品供給

売価格をベースとして価格が決定される（3 ヶ月

強化法（AM-VSG）により、既承認の古い有効成分

間）。なお、追加的な有用性があると判断されてもそ

であっても、新たなデータ独占期間を伴うような承認

の有用性が「小さい」場合は、法律上は参照価格グ

がなされた場合には、有用性評価の対象とすること

ループに組み入れられる可能性もある規定になっ

ができるようになった。

ているが、実際にはそのような事例はない。
② 早期有用性評価の手続き
早期有用性評価制度の下で、企業は、遅くとも新

仲裁委員会での決定後、なおこれに不 満がある

薬を上市するまでのタイミングで、連邦共同委員会

場合は、企業又は公的医療保険中央連合会（GKV

（G-BA）に対して早期有用性評価のため以下の情

-Spitzenverband）は、連邦共同委員会（G-BA） に対

報を含んだ資料を提出する。

して費用便益（コスト・ベネフィット）評価を要求する

・承認された適応症

ことができることとされている。費用便益評価が必要

・医療上の有用性

との判断になれば、企業は、連邦共同委員会（G-B

・適切な比較対照治療に比べた医療上の追加的

A）と協議の上で医療供給研究（当該薬剤の実地医

な有用性

療での使われ方と患者の QOL 等との関係を調査

・治療上の意義のある追加的な有用性が示され

するような疫学的研究）を計画・実施し（最長 3 年）、

る患者数及び患者群

その後の費用便益評価の材料とする。

・公的医療保険における治療コスト

これらの作業のタイムスケジュールは、上記に括

・資料の質

弧書きで記した通りである。追加的な有用性がない

そして、連邦共同委員会（G-BA）からの委託に基

と判断され、既存の参照価格グループに組み入れ

づき、医療の質と効率に関する研究所（IQWiG）に

られるケースでは、早ければ上市 6 ヶ月後にはこれ

おいて当該新薬の有用性評価が行われ（3 ヶ月

が適用されることになり、従来よりも早いタイミングと

間）、これを踏まえて、連邦共同委員会（G-BA）に

なる。追加的有用性があると判断された医 薬品に

おいて当該新薬の有用性に関する最終的な判断

ついては、企業は、公的医療保険中央連合会

が行われる（3 ヶ月間）。連邦共同委員会（G-BA）の

（GKV-Spitzenverband）との交渉によって価格が定

判断結果は、その都度公表される。追加的な有用

められるまでの間（最長上市後 1 年間）は、従来ど

性がないと判断された医薬品であって、適用できる

おり自らの判断で設定する自由価格で販売し、保

参照価格グループが既に存在するものは、当該参

険償還を受けることができる。しかし、仲裁手続きに

照価格グループに組み込まれる。有用性がないと

入った後は、仲裁期間中の販売価格と仲裁の結果

判断された医薬品であって参照価格グループがな

決定された価格とに差があれば、遡って疾病金庫

いものについては、比較し得る従来の治療法の価

に返還するというルールとなっている。

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