医薬局
医薬品審査管理課
（内線2746）

PMDA小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センター事業
令和７年度当初予算案

1.２ 億円（1.2億円）※（）内は前年度当初予算額

１ 事業の目的
○ 近年、希少疾病用・小児用等の医薬品を中心に、欧米では承認されてい
る医薬品が日本で開発されない、ドラッグ・ロスの拡大が指摘されている。
○ 我が国にとって医療上必要な医薬品の導入を促進するため、厚労省の検
討会（※）において薬事規制の大幅な見直しを進めるとともに、その実行
のため、令和６年度より「PMDA小児・希少疾病用医薬品等薬事相談セン
ター」を設置し、以下の対応を進めている。
① 希少疾病用医薬品指定の早期化・拡大
② 小児用薬の開発計画の策定を企業に促しPMDAが確認する仕組みの対応の促進
③ 「医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議」における評価の加速化
④ PMDA相談手数料の企業等への補助
（※）創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会（令和６年４月報告書とりまとめ）

○ 令和７年度は、①見直しに伴う希少疾病用医薬品の指定増加等に対応するための審査体制の強化を行うとともに、
②未承認薬等検討会議において学会等の要望を待たずに国が主導的に評価・開発要請を行う新たなスキームを導入する。
２ 事業の概要・スキーム

３ 実施主体等
実施主体：PMDA

小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センター
①希少疾病用医薬品
指定・指定見直し
の相談・審査

②小児用医薬品
開発計画の確認・
進捗管理

③未承認薬検討会議
評価の加速 (調査、
評価書作成等)

PMDA相談手数料の補助

費用内訳：
・相談手数料の補助（企業、アカデミア
等）
・体制確保の人件費：補助率50／100等

対象：上記①・②に関して企業が支払う相談手数料。未承認薬等検討会
議での開発公募品や医師主導治験による開発品。

➢医薬品・医療機器開発におけるレジストリ（疾患登録システム）の利活用を加速させるクリニカル・イノベーショ
ン・ネットワーク構想の推進

クリニカル・イノベーション・ネットワーク中央支援事業
令和７年度当初予算案

医政局研究開発政策課（内線2542）

25百万円（32百万円）※（）内は前年度当初予算額

１ 事業の目的
＜背景＞○ 医薬品等の開発コストを抑える観点から、レジストリを活用した臨床開発手法が注目されている。
○ 業界やアカデミアなどから、医薬品等の研究開発や承認申請等におけるレジストリやリアルワールドデータの利活用推進に対して強い要望が寄せられ
ている。
○ これらを踏まえ、2015年よりクリニカル・イノベーション・ネットワーク（ＣＩＮ）構想において、疾患登録システムを活用した革新的な医薬品等の開
発環境を整備してきた。
＜課題＞○ ワンストップサービス拠点における、ポータルサイトのレジストリ情報や各種資料等の継続的な更新が必要。
○ 業界・学会・アカデミアなどから、レジストリ構築、運営等に関する相談機関がほしいとの要望。
○ これら中央支援業務を一元的に管理する拠点を設置し、レジストリの利活用を推進する必要がある。

２ 事業の概要・スキーム
リアルワールドデータ(RWD)

診療データ

レジストリ
学会

コホート

大学病院

バイオバンク

NC

ポータルサイトの運営
・全国のレジストリを一覧化
・情報提供（関連法規、ガイダンス、研究成果、SOP等）
・関連機関リンク先
等

CIN中央支援事業
相談窓口（レジストリ構築、利活用等）
企業、アカデミア間のマッチング（利活用促進）
企業、アカデミア等のニーズ把握
等

製薬企業

薬事相談・対応

連携

利活用

国民にいち早く医薬品・
医療機器を提供する

必要に応じて支援
医療機器企業

アカデミア

３ 実施主体等
◆ 実施主体：一般競争入札（総合評価落札方式）により選定
◆ 事業実績：レジストリフォーラム開催 １回、レジストリ相談件数 企業5件(重複あり)・学会３件・アカデミア１件（令和５年度）

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