先進医療審査の事前照会事項に対する回答４

先進医療技術名： 高密度焦点式超音波療法を用いた前立腺癌局所療法
2020 年

12 月

3日

所属・氏名：東海大学医学部外科学系泌尿器科学・小路 直
東京大学大学院情報学環生物統計情報学講座・上村 鋼平

※照会に伴い変更が生じた場合は、関係書類も併せて修正して下さい。
１．登録期間中に早期無効中止を判断するための（登録継続の可否を判断するための）中間解析を
設定すること。
【回答】
ご指摘をいただき、有難うございます。ご指示に従い、以下のとおり、登録期間中に早期無効中止を判
断するための（登録継続の可否を判断するための）中間解析を設定いたしました。
＜変更前＞
なお、5 年間追跡した症例数が目標症例数 310 例の 20%, 40%, 60%となった各時点（情報量時間
t=0.2, 0.4, 0.6）において、無効中止に使用する 5 年無再発生存割合の閾値は 75%と設定し、無効
中止のための中間解析を実施する。無効中止基準に用いる有意水準は、片側 5%水準の下で計算さ
れた O’Brien & Fleming 型のα消費関数に基づき計算する。主解析と同様に Kaplan-Meier 法に基
づき、点推定値と Greenwood の公式及び二重対数変換に基づく両側 100[1-2α(t)]%信頼区間を
算出し、統計的に有意に閾値 75%を下回った場合に無効中止と判断する。α(t)は、ある情報量時間
t において実際に行われる各中間解析に対し、O’Brien & Fleming 型の α 消費関数 に基づき計算され
た棄却限界値を c(t)とし、α(t)＝１－Φ[c(t)]、Φ[.]は標準正規分布の分布関数で定義する。

＜変更後＞
なお、登録した症例数が目標症例数の 50%, 75%となった各時点（5 年間追跡した症例数が存在す
る場合には、5 年間追跡した症例数が目標症例数 310 例に占める割合に基づき情報量時間を計算
する。5 年間追跡した症例数が存在しない場合、目標症例数 310 例を 5 年間追跡した際に観察さ
れると期待されるイベント数である 78 イベント＜310 例の 25%＞に占める、当該時点で観察さ
れたイベント数の割合に基づき情報量時間を計算する）、及び 5 年間追跡した症例数が目標症例数

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